Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. développe des médicaments qui traitent des maladies incurables en réduisant au silence les gènes qui en sont la cause. Les thérapies de la société, qui utilisent un large portefeuille de chimies d'acide ribonucléique (ARN) et de modes d'administration, déclenchent le mécanisme d'interférence ARN (ARNi) pour induire une neutralisation rapide, profonde et durable des gènes cibles. La plateforme TRiMTM (Targeted RNAi Molecule) de la société utilise la délivrance par ligand et est conçue pour permettre un ciblage spécifique des tissus tout en étant structurellement simple. Elle se concentre sur divers domaines thérapeutiques, tels que les maladies cardiométaboliques, pulmonaires, hépatiques, musculaires et du système nerveux central. Elle possède environ 14 médicaments expérimentaux au stade clinique (neuf détenus en propre et cinq en partenariat), dont le stade de développement va de la phase I à la phase III. Les produits en cours de développement de la société comprennent le Plozasiran, le Zodasiran, l'Olpasiran, l'ARO-RAGE, l'ARO-MUC5AC, l'ARO-MMP7, le GSK-4532990, le Fazirsiran, le JNJ-3989, le HZN-457, l'ARO-C3, l'ARO-PNPLA3, l'ARO-DUX4 et l'ARO-SOD1.
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