Arcturus Therapeutics Holdings Inc. a annoncé qu'elle fournissait des mises à jour en milieu d'année pour ARCT-810, un ARNm thérapeutique expérimental pour traiter le déficit en ornithine transcarbamylase (OTC), et ARCT-032, un ARNm thérapeutique inhalé expérimental pour traiter la fibrose kystique (FK). Mise à jour sur ARCT-810 (déficit en OTC) : L'étude de phase 2 en double aveugle sur ARCT-810 dans l'UE et au Royaume-Uni a terminé le recrutement de huit (8) sujets, y compris des adolescents et des adultes, au niveau de dose de 0,3 mg/kg. Les participants de ce groupe sont randomisés 3:1 et reçoivent 6 doses d'ARCT-810 ou de placebo administrées tous les 14 jours.

Le traitement et le suivi sont en cours et les données sur l'innocuité et l'ensemble des données sur les biomarqueurs sont attendues plus tard dans l'année. ARCT-810 élargit le programme clinique de la société aux États-Unis en recrutant des patients atteints d'une maladie plus grave. La sélection des patients a commencé et la société prévoit que le programme clinique de phase 2 sera achevé aux États-Unis.

De plus amples détails concernant l'expansion de l'essai aux États-Unis et les données intérimaires seront fournis plus tard cette année. Mise à jour sur ARCT-032 (FK) : La société prévoit de soumettre une demande de DNR dans les 60 prochains jours pour une étude de phase 2 à doses multiples ascendantes sur ARCT-032 conçue pour identifier une dose sûre et efficace dans la classe I (nulle) et chez d'autres participants atteints de FK qui ne bénéficient pas de modulateurs de la CFTR. Cette étude est étayée par des données de sécurité et de tolérabilité recueillies chez des volontaires sains (N = 32) et par l'étude de phase 1b à deux administrations en cours.

Aucun événement indésirable grave n'a été observé à ce jour chez les participants à l'essai clinique. Aucune réaction fébrile n'a été observée dans l'intervalle de dose cible de l'étude de phase 2 prévue. L'étude de phase 1b est en cours et le septième et dernier participant devrait être traité prochainement.

Sur les sept participants à l'étude de phase 1b, six reçoivent un traitement modulateur du CFTR, tandis qu'un sujet présente des mutations de classe I et ne bénéficie donc pas d'un traitement modulateur. Le sujet atteint de FK de classe I avait une faible fonction pulmonaire au départ (ppFEV1 inférieur à 50 %) et a montré une amélioration de 4 % du ppFEV1 au jour 8, après avoir reçu deux administrations bien tolérées, sans réaction fébrile.