Apellis Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accepté l'amendement majeur non sollicité d'Apellis à la New Drug Application (NDA) pour le pegcetacoplan intravitréen pour le traitement de l'atrophie géographique (GA) secondaire à la dégénérescence maculaire liée à l'âge (AMD). La date butoir actualisée du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) est le 26 février 2023. La FDA a également réaffirmé qu'elle ne prévoit pas d'organiser une réunion du comité consultatif pour discuter de la demande.

Apellis a annoncé plus tôt ce mois-ci la décision de la société de soumettre les données d'efficacité à 24 mois des études de phase 3 DERBY et OAKS dans le cadre de l'examen de la NDA. Les données à 24 mois ont montré des effets croissants et cohérents avec le traitement par pegcetacoplan tous les deux mois et tous les mois, ainsi qu'un profil de sécurité favorable dans les deux études. Apellis reste sur la bonne voie pour soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché dans l'UE, qui inclura également les résultats à 24 mois, à l'Agence européenne des médicaments d'ici la fin 2022. DERBY (n=621) et OAKS (n=637) sont des études de phase 3, multicentriques, randomisées, à double insu et contrôlées par simulacre, comparant l'efficacité et la sécurité du pegcetacoplan à des injections simulées dans une population large et représentative de patients atteints d'atrophie géographique (AG) secondaire à une dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA).

L'objectif principal des études est d'évaluer l'efficacité du pegcetacoplan chez les patients atteints d'AG, évaluée par le changement de la surface totale des lésions d'AG par rapport à la ligne de base, mesurée par autofluorescence du fond d'œil (valeur p inférieure à 0,05) à 12 mois. Les patients ont continué à recevoir un traitement masqué pendant 24 mois.