AN2 Therapeutics, Inc. a fait le point sur le plan de développement hors États-Unis de l'épétraborole dans les maladies pulmonaires à Mycobacterium avium complex (MAC) réfractaires au traitement, la forme la plus courante de maladie pulmonaire à mycobactéries non tuberculeuses (NTM). Résultats de l'étude pharmacocinétique/de sécurité de phase 1 de l'épétraborole oral au Japon (EBO-103) : Cette étude de phase 1 a été conçue pour évaluer la pharmacocinétique, la sécurité et la tolérabilité de l'épétraborole oral administré en une seule dose de 500 mg à des volontaires japonais sains présentant différents génotypes d'alcool déshydrogénase (ADH). Les résultats de l'étude ont montré qu'aucun sujet n'a présenté d'effets indésirables liés au traitement et soutiennent l'utilisation de la dose recommandée par AN2 chez les patients japonais inscrits dans son étude de phase 2/3 en cours.

Les expositions à l'épétraborole étaient similaires chez les patients présentant différents génotypes d'HAD, et conformes à celles observées chez les sujets non japonais dans une étude de phase 1 précédemment rapportée (EBO-101). Union européenneDésignation de produit médicinal orphelin : En août, la société a reçu la désignation de produit médicinal orphelin pour l'épétraborole dans les maladies pulmonaires à MNT de la part de la Commission européenne, qui accorde la désignation de produit médicinal orphelin aux médicaments destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic d'une maladie potentiellement mortelle ou très grave, dont la prévalence dans l'Union européenne ne dépasse pas cinq personnes sur 10 000, et pour laquelle il n'existe aucune méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement de la maladie en question, ou si une telle méthode existe, le produit médicinal sera d'un bénéfice significatif pour les personnes affectées par cette maladie. La désignation offre diverses incitations, notamment une exclusivité commerciale de dix ans après l'approbation réglementaire, si elle est obtenue, des réductions de taxes et l'accès à l'aide au protocole.