Amicus Therapeutics, Inc. a annoncé que la Commission européenne (CE) a approuvé Opfolda(R) (miglustat) 65mg capsules, un stabilisateur enzymatique de la cipaglucosidase alfa, une thérapie enzymatique de remplacement à long terme pour les adultes atteints de la maladie de Pompe à début tardif. Pombiliti (cipaglucosidases alfa) est une enzyme rhGAA enrichie en bis-M6P, conçue pour une absorption accrue dans les cellules musculaires. Une fois dans la cellule, Pombiliti peut être transformé en sa forme la plus active et la plus mature pour décomposer le glycogène.

Opfolda (miglustat) est un stabilisateur d'enzyme conçu pour stabiliser l'enzyme dans le sang. L'approbation de la CE était basée sur les données cliniques de l'étude pivot de phase 3 (PROPEL), le seul essai dans la LOPD à étudier la population réelle de participants n'ayant jamais reçu d'ERT et de participants ayant déjà reçu un ERT dans un cadre contrôlé. Au Royaume-Uni, l'approbation réglementaire de la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) est attendue pour le troisième trimestre 2023.

L'examen de la Food and Drug Administration (FDA) américaine est en cours et la société prévoit une approbation au troisième trimestre 20 23. La FDA a précédemment accordé la désignation de Breakthrough Therapy à Pombiliti + Opfolda. Pombiliti + Opfolda est une thérapie à deux composants qui consiste en la cipaglucosidase alfa, un rhGAA enrichi en bis-M6P qui facilite l'absorption à haute affinité par le récepteur M6P tout en conservant sa capacité de transformation en la forme la plus active de l'enzyme, et en un stabilisateur d'enzyme oral, le miglustat, qui est conçu pour réduire la perte d'activité de l'enzyme dans le sang.

Dans les études cliniques, Pombiliti + Op foldinga a été associé à des améliorations démontrées des mesures musculo-squelettiques et respiratoires. Reportez-vous au SmPC pour la liste complète.