Alterity Therapeutics Limited a annoncé qu'un comité indépendant de contrôle des données (DMC) a recommandé que l'étude ATH434-201 de phase 2 se poursuive comme prévu. L'essai clinique ATH434-201 est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, portant sur l'ATH434 chez des patients atteints d'atrophie du système multiple (ASM) à un stade précoce, une maladie neurodégénérative rare pour laquelle aucun traitement n'a été approuvé pour ralentir ou arrêter sa progression. Le DMC a procédé à une revue pré-spécifiée des données cliniques non aveugles d'une cohorte initiale de participants à l'étude.

Le DMC n'a exprimé aucune inquiétude quant à la sécurité et a recommandé que l'étude se poursuive sans modification. Le plan d'examen des données de sécurité initiales par le DMC a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA). L'essai clinique de phase 2 ATH434-201 évalue l'effet du traitement par ATH434 sur les biomarqueurs de neuro-imagerie et de protéines pour démontrer l'engagement de la cible et les critères cliniques pour démontrer l'efficacité, en plus de l'évaluation de la sécurité et de la pharmacocinétique.

Les biomarqueurs sélectionnés, y compris le fer cérébral et l'agrégation de la synucléine, contribuent de manière importante à la pathologie de la MSA et sont donc des cibles appropriées pour démontrer l'activité du médicament. L'ATH434 a terminé avec succès les études de phase 1, démontrant que l'agent est bien toléré et atteint des niveaux cérébraux comparables aux niveaux efficaces dans les modèles animaux de MSA. L'ATH434 fait actuellement l'objet de deux essais cliniques : L'étude ATH434-201 est un essai clinique de phase 2 randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo chez des patients atteints de MSA à un stade précoce et l'étude ATH434-202 est un essai ouvert de phase 2 sur les biomarqueurs chez des patients atteints de MSA à un stade plus avancé.

L'ATH434 a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de l'AMS par la FDA américaine et la Commission européenne. L'Atrophie Systémique Multiple (ASM) est une maladie neurodégénérative rare caractérisée par une défaillance du système nerveux autonome et une altération des mouvements. La société s'est efforcée d'identifier ces déclarations prospectives par l'utilisation de termes tels que " s'attend à ", " a l'intention de ", " espère ", " anticipe ", " croit ", " peut, peut, peut ", " preuves " et " estimations ", ainsi que d'autres expressions similaires, mais ces mots ne sont pas les seuls moyens d'identification de ces déclarations.

Les facteurs importants susceptibles d'entraîner une différence matérielle entre les résultats réels et ceux indiqués dans ces déclarations prospectives sont décrits dans les sections intitulées " Facteurs de risque " des documents déposés par la Société auprès de la SEC, y compris son dernier rapport annuel sur le formulaire 20-F ainsi que les rapports sur le formulaire 6-K, y compris, mais sans s'y limiter, les déclarations relatives au programme de développement de médicaments de la Société, y compris, mais sans s'y limiter, le lancement, les progrès et les résultats des essais cliniques du programme de développement de médicaments de la Société. ATH434, et toute autre déclaration qui n'est pas un fait historique. De telles déclarations impliquent des risques et des risques et des risques et des risques et peuvent être prises en compte à l'avenir.