Alnylam Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration américaine a prolongé le délai d'examen de la demande de nouveau médicament pour le vutrisiran, une thérapie ARNi expérimentale en développement pour le traitement de l'amylose médiée par la transthyrétine, afin de permettre l'examen des informations nouvellement ajoutées relatives à la nouvelle installation d'emballage secondaire et d'étiquetage. Alnylam a récemment appris que l'installation d'emballage et d'étiquetage secondaire tierce originale que la société prévoyait d'utiliser pour le lancement du vutrisiran a été récemment inspectée et que l'inspection nécessite une classification pour que la FDA prenne des mesures concernant la NDA du vutrisiran. Les observations de l'inspection n'étaient pas directement liées au vutrisiran. Afin de minimiser les délais d'approbation, Alnylam a identifié une nouvelle installation pour emballer et étiqueter le vutrisiran et a soumis un amendement à la NDA pour examen par la FDA. La date butoir du Prescription Drug User Fee Act actualisée pour permettre cette révision est le 14 juillet 2022. Aucune donnée clinique supplémentaire n'a été demandée par la FDA. Le Vutrisiran est également en cours d'examen par l'Agence européenne des médicaments, l'Agence brésilienne de réglementation de la santé et l'Agence japonaise des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux. Nous visons à minimiser l'impact de ce problème sur ces examens par une résolution rapide de la question ou l'utilisation d'une installation alternative pour une ou plusieurs de ces régions. Le Vutrisiran a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l'Union européenne pour le traitement de l'amylose ATTR, et au Japon pour l'amylose familiale de type transthyrétine avec polyneuropathie.