Adverum Biotechnologies, Inc. a annoncé que le premier sujet a été dosé dans l'essai de phase 2 LUNA évaluant l'ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec, anciennement appelé ADVM-022) pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge humide (DMLA humide). L'essai LUNA est un essai de phase 2 à double insu, randomisé, mené sur environ 40 sites aux États-Unis et en Europe. LUNA évaluera Ixo-vec chez des sujets atteints de DMLA humide, âgés de 50 ans ou plus et ayant démontré une réponse au traitement anti-VEGF.

Jusqu'à 72 sujets seront randomisés de manière égale entre la dose 2E11 d'Ixo-vec et la nouvelle dose plus faible 6E10 et entre quatre régimes prophylactiques de stéroïdes. Les régimes spécifiques évalués comprennent le difluprednate topique (Durezol®), la dexaméthasone IVT (Ozurdex®), ou une combinaison de Durezol® topique ou d'Ozurdex® IVT avec de la prednisone orale, dans le but d'établir un régime prophylactique avec un besoin minimal de gestion de l'inflammation après la prophylaxie. Les objectifs primaires de l'essai LUNA sont le changement moyen de la BCVA entre le début de l'étude et un an, ainsi que l'incidence et la gravité des événements indésirables.

Les objectifs secondaires clés incluent le changement moyen de l'épaisseur du sous-champ central (CST) de la ligne de base à un an et l'évaluation de l'efficacité des régimes prophylactiques de stéroïdes sur la minimisation de l'inflammation. En outre, LUNA évaluera l'expression de la protéine aflibercept à partir de la semaine 10 et inclura une analyse intermédiaire à la semaine 26. Les participants à l'étude auront également la possibilité de s'inscrire à une étude d'extension à long terme.

La DMLA humide, également appelée DMLA néovasculaire ou nAMD, est une forme avancée de DMLA, qui touche environ 10 % des patients vivant avec cette maladie. La DMLA humide est une des principales causes de cécité chez les patients de plus de 65 ans, avec une prévalence d'environ 20 millions d'individus dans le monde vivant avec cette maladie. L'incidence des nouveaux cas de DMLA humide devrait croître de manière significative dans le monde entier avec le vieillissement des populations.

La DMLA devrait toucher 288 millions de personnes dans le monde d'ici 2040, la DMLA humide représentant environ 10 % de ces cas.