Adverum Biotechnologies, Inc. annoncera de nouvelles données du programme de développement de l'ADVM-022 dans la dégénérescence maculaire liée à l'âge humide (DMLA humide). Les données présentées lors de la réunion annuelle 2022 de l'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) à Washington, D.C. et virtuellement, montrent les résultats des études sur les primates non humains (PNH) qui apportent un soutien à la nouvelle dose de 6 X 10^10 vg/oeil (6E10) qu'Adverum a l'intention d'inclure dans son prochain essai clinique. Points saillants des données : La dose équivalente humaine de 6E10 (dose de 3 X 10^10 vg/oeil chez le PSN) a démontré des niveaux thérapeutiques potentiels dans l'humeur aqueuse et l'humeur vitrée.

L'administration de la dose équivalente humaine de 6E10 (3 X 10^10 vg/dose oculaire chez le NHP) a été bien tolérée. Aucun signe clinique indésirable n'a été observé au cours de l'étude de trois mois. Plus tôt, Adverum a présenté les données de l'essai OPTIC lors de la réunion annuelle 2022 de l'Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO), évaluant l'impact potentiel des niveaux de base d'anticorps neutralisants (NAbs) sur les résultats d'efficacité et de sécurité avec ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept).

Ces données feront l'objet d'une présentation orale le 19 mai 2022 à l'ASGCT par Szilárd Kiss, M.D., Bob and Dolores Hope – ; Robert M. Ellsworth, M.D. Distinguished Associate Professor in Ophthalmology et membre du conseil scientifique d'Adverum. Chez tous les sujets, une seule injection intravitréenne de thérapie génique à la dose 2E11 a démontré une réduction supérieure à 80 % des injections annualisées de facteur de croissance endothélial vasculaire (VEGF). Chez les sujets présentant des NAbs de base < 1:125, les réductions de la fréquence moyenne des injections annualisées ont augmenté à 94%.

Plus de 80 % des patients sélectionnés pour l'essai OPTIC avaient des titres initiaux de NAbs < 1:125. Il n'y avait pas de corrélation entre les NAbs de base et les événements de sécurité.