Advanced Cell Technology, Inc. (« ACT » ; OTCBB : ACTC), leader dans le domaine de la médecine régénérative, a annoncé aujourd'hui que les données cliniques de phase 1/2 diffusées en ligne dans The Lancet en publication anticipée, démontrent l'innocuité des cellules de l'épithélium pigmentaire rétinien (EPR) dérivées de cellules souches embryonnaires humaines (CSEh) d'ACT pour le traitement de la dystrophie maculaire de Stargardt (SMD) et de la dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche (DMLA sèche). Les résultats portent sur deux patients, les premiers dans chacun des essais cliniques de phase 1/2. Outre l'absence d'effets indésirables pour la sécurité des patients, des preuves structurelles ont confirmé la survie et la persistance des cellules dérivées de CSEh pendant la période de l'étude. Chez les deux patients, les améliorations notables de la vision constatées ont persisté pendant plus de quatre mois.

Quatre mois après le traitement, aucune hyperprolifération, tumorigenicité, formation de tissus ectopiques ni rejet apparent n'ont été observés chez les deux patients à aucun moment. Des évaluations cliniques et diagnostiques détaillées ont été effectuées en laboratoire à plusieurs reprises après la transplantation. Une excroissance anormale (ou la formation d'une tumeur) serait considérée comme un risque grave pour les traitements à base de cellules souches, notamment celles dérivées de CSEh, en raison de leur pluripotence. Il est donc impératif de contrôler la différenciation des CSEh. Les résultats recueillis indiquent que la différenciation des cellules souches était parfaitement maîtrisée chez ces patients. Aucun signe particulier mettant en cause l'innocuité des cellules n'a été détecté.

La preuve anatomique de la réussite de la transplantation de l'EPR dérivé de cellules souches a été observée cliniquement et par une technologie d'imagerie à haute résolution chez la patiente atteinte de SMD. Elle comprenait notamment l'augmentation de la pigmentation au niveau de l'EPR, dans la région de la greffe, une semaine après la transplantation et pendant toute la période de suivi. L'EPR dérivé de cellules souches transplanté semble se greffer à l'endroit désiré et assumer une morphologie d'EPR normale. La prise de greffe et l'augmentation de la pigmentation n'ont pas été observées chez le patient atteint de DMLA sèche. Une certaine amélioration de la vision a cependant été constatée chez les deux patients au suivi de quatre mois.

Il est difficile d'évaluer l'amélioration visuelle chez les patients à très basse vision et il n'existe aucun consensus réglementaire quant à la meilleure façon de mesurer les changements visuels chez ces patients. Comme l'indique The Lancet, l'acuité visuelle de la patiente atteinte de la maladie de Stargardt s'est améliorée du stade « voit bouger la main » à seulement 20/800. Avant le traitement, la patiente ne pouvait lire aucune lettre sur l'échelle d'acuité visuelle ETDRS. Deux semaines après la transplantation, cependant, elle commençait à lire des lettres et est parvenue à lire cinq lettres entre un et trois mois avec l'oeil traité.

« Les cellules souches embryonnaires humaines ont été découvertes il y a plus de dix ans », a déclaré Robert Lanza, M.D., directeur scientifique chez ACT et co-auteur principal de l'article. « C'est le premier rapport sur la transplantation de cellules dérivées de CSEh chez des patients, et les données relatives à l'innocuité et à la prise de greffe à ce jour sont très encourageantes. Bien que plusieurs médicaments soient disponibles pour le traitement de la DMLA sèche, aucune thérapie éprouvée n'existe actuellement pour cette maladie ou pour celle de Stargardt. Malgré la nature progressive de ces pathologies, la vue des deux patients semble s'être améliorée après la transplantation des cellules, même à faible posologie. C'est un résultat particulièrement important puisque l'objectif ultime de cette thérapie consistera à traiter les patients à un stade plus précoce de la maladie, lorsque l'on pourrait s'attendre à des résultats plus significatifs. Nous aimerions remercier les patients d'avoir accepté de participer à ces études d'innocuité. Elles fournissent à la communauté scientifique des données et des expériences importantes qui aideront à faire progresser la recherche dans le domaine de la médecine régénérative ».

Les cellules souches embryonnaires humaines peuvent fournir une meilleure source de tissu de remplacement en produisant un nombre illimité de cellules « jeunes » saines à immunogénicité potentiellement réduite. L'oeil est un site immun privilégié du fait que l'espace sous-rétinien est protégé par une barrière oculo-sanguine. En conséquence, seules des doses d'immunosuppression faibles et transitoires ont été administrées. Aucun signe de rejet ou d'inflammation n'a été constaté chez l'un ou l'autre des patients et les médecins continueront de les suivre.

« Nous sommes enchantés des premiers résultats cliniques de nos études en cours sur l'innocuité et la tolérabilité de la transplantation sous-rétinienne des cellules d'EPR dérivées de CSEh », a déclaré Gary Rabin, président-directeur général d'ACT. « C'est une étape importante, non seulement pour ACT et l'Institut de l'oeil Jules Stein d'UCLA, mais aussi pour le domaine de la médecine régénérative. La publication de ces données dans The Lancet démontre leur qualité et leur importance. Nous aimerions remercier l'équipe, les patients et le directeur de recherche pour leurs précieuses contributions à cette étude qui ont donné lieu à cette remarquable publication. Les données soulignent le potentiel des thérapies fondées sur les cellules souches et de la médecine régénérative à réparer ou remplacer les tissus détériorés par la maladie. Nous nous réjouissons à la perspective de poursuivre nos programmes cliniques et de produire des données supplémentaires ».

Les cellules d'EPR dérivées de CSEh ont fait l'objet d'études d'innocuité approfondies avant la transplantation. Il a été confirmé qu'elles ne contenaient aucun pathogène animal ou humain et un essai très sensible a été effectué pour exclure la présence de toute CSEh indifférenciée dans le produit final, qui constitue un facteur de risque de formation de tumeur. La différenciation contrôlée des CSEh a permis d'obtenir un EPR pur à pratiquement 100 %. Les CSEh se distinguent principalement par le fait que la différenciation in vitro peut être contrôlée de manière à maximiser la survie et la fonctionnalité. Les données montrent ici que le degré de maturité et de pigmentation de l'EPR peut avoir une incidence considérable sur la fixation et la croissance ultérieures des cellules à la suite de la transplantation.

« C'est un honneur de lancer le processus de recherche translationnelle au moment où la biologie des cellules souches commence à sortir du laboratoire pour passer dans la salle d'opération », a déclaré Steven Schwartz, M.D., professeur Ahmanson d'ophtalmologie à l'École de médecine David Geffen d'UCLA et chef de la division Rétine à l'Institut de l'oeil Jules Stein d'UCLA, directeur de recherche de l'étude et auteur du rapport. « Les équipes scientifiques et réglementaires, ainsi que la direction d'ACT ont été exemplaires. Nos données de sécurité préliminaires positives et l'existence d'un signe fonctionnel laissant présager un avantage biologique pour les patients en termes d'amélioration visuelle, représentent un tournant décisif pour l'ophtalmologie et la médecine régénérative ».

Les deux essais sont des études ouvertes prospectives visant à déterminer la sécurité et la tolérabilité des cellules d'EPR dérivées de CSEh à la suite d'une transplantation sous-rétinienne, chez les patients atteints de SMD et de DMLA sèche à 12 mois, le critère de jugement principal des études. Douze patients seront recrutés pour chaque essai, avec des cohortes de trois patients répartis selon un schéma posologique à dose croissante. Les deux patients souffrant de SMD et de DMLA sèche ont subi une transplantation sous-rétinienne de la plus petite dose (50 000 cellules) de cellules d'EPR totalement différenciées dérivées de CSEh. Outre les deux essais cliniques aux États-Unis, la société a obtenu l'autorisation de l'agence britannique Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) pour commencer à traiter des patients atteints de SMD dans le cadre d'un essai clinique de phase 1/2. Le recrutement des patients a débuté et le premier patient a été traité au Moorfields Eye Hospital à Londres vendredi dernier.

Les autres auteurs du rapport sont Jean-Pierre Hubschman, Gad Heilwell, Valentina Franco-Cardenas, Carolyn K. Pan et Rosaleen M Ostrick d'UCLA et de l'Institut de l'oeil Jules Stein ; et Edmund Mickunas, Roger Gay et Irina Klimanskaya d'ACT.

À propos d'Advanced Cell Technology, Inc.

Advanced Cell Technology, Inc. est une société de biotechnologie spécialisée dans l'application de la technologie cellulaire à la médecine régénérative. Pour de plus amples informations, rendez-vous sur le site http://www.advancedcell.com

À propos de l'Institut de l'oeil Jules Stein

L'Institut de l'oeil Jules Stein à UCLA est centré sur l'enseignement, la recherche et le soin des patients. Pour de plus amples informations, rendez-vous sur le site http://www.jsei.org/

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