Acasti Pharma Inc. est une société biopharmaceutique canadienne en phase avancée de développement, dont les médicaments candidats sont destinés aux maladies rares et orphelines. La société cible trois maladies orphelines mal desservies : GTX-104, une perfusion intraveineuse ciblant l'hémorragie sous-arachnoïdienne (HSA), une urgence médicale rare et potentiellement mortelle, dans laquelle un saignement se produit à la surface du cerveau dans l'espace sous-arachnoïdien entre le cerveau et le crâne ; GTX-102, un spray oral pour les muqueuses ciblant l'ataxie-télangiectasie (A-T), une maladie génétique neurodégénérative progressive qui touche principalement les enfants et entraîne de graves handicaps ; et GTX-101, un spray topique ciblant la névralgie post-zostérienne, une douleur neuropathique persistante et souvent débilitante causée par des lésions nerveuses provoquées par le virus de la varicelle et du zona. Les actifs cliniques de la société ont tous reçu la désignation de médicament orphelin par la FDA, ce qui leur confère une exclusivité de commercialisation de sept ans après leur lancement aux États-Unis, ainsi qu'une protection supplémentaire de la propriété intellectuelle.
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