Acasti Pharma Inc. annonce que les résultats préliminaires de l'étude de transition pharmacocinétique (PK) du GTX-102 ont satisfait à toutes les mesures de résultats. Les objectifs de l'étude étaient d'évaluer la biodisponibilité, la pharmacocinétique et la sécurité du GTX-102, un nouveau spray doseur oral-muqueux concentré de bétaméthasone chez des volontaires sains. Cette nouvelle formulation est destinée à améliorer les symptômes neurologiques de l'Ataxie Télangiectasie (A-T) dans une population pédiatrique pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA.

Le GTX-102 peut être pulvérisé de manière pratique sur la langue des patients atteints d'A-T, qui ont souvent des difficultés à avaler. Cette étude PK était la prochaine étape de la voie réglementaire 505(b)(2) proposée pour le GTX-102. Cette étude PK de transition est une étude de phase 1, randomisée, ouverte, croisée, menée sur des sujets adultes en bonne santé afin d'évaluer la biodisponibilité, la pharmacocinétique et la sécurité comparatives du GTX-102 administré sous forme de spray oral par rapport à la bétaméthasone intramusculaire (IM) (qui devrait être le produit de référence à des fins de transition), et à une solution orale (OS) de bétaméthasone, qui est disponible en Europe mais non approuvée aux États-Unis.

Il a été démontré que la solution orale de bétaméthasone réduisait les symptômes neurologiques chez les enfants atteints d'A-T lors d'un essai croisé multicentrique, en double aveugle, randomisé et contrôlé par placebo, publié en Italie (Zannolli et al, 2012). Un total de 48 sujets adultes en bonne santé (27 hommes et 21 femmes) ont été recrutés dans cette étude croisée monocentrique, à 5 traitements, 8 séquences et 2 périodes. Les 5 traitements évalués dans l'étude étaient : GTX-102 : faible dose à 0,0125 mg/kg, dose moyenne à 0,05 mg/kg et forte dose à 0,1 mg/kg.

OS bétaméthasone à 0,1 mg/kg. IM bétaméthasone à 0,1 mg/kg. Chaque sujet a reçu une dose unique de 2 traitements de manière croisée, dans une séquence randomisée sur 2 périodes de traitement séparées par 15 jours.

Le dosage a commencé le 13 septembre 2022 et s'est terminé le 24 novembre 2022. Les taux sanguins de bétaméthasone ont été comparés entre tous les groupes de traitement.