Cours FAKTOR-OPTIONSSCHEIN - BEAM THER

Beam Therapeutics Inc. est une société de biotechnologie qui développe des médicaments génétiques de précision grâce à l'édition de bases. La suite de technologies d'édition de gènes de la société est ancrée dans l'édition de bases, une technologie conçue pour permettre des changements précis, prévisibles et efficaces d'une seule base, au niveau de séquences génomiques ciblées, sans faire de rupture double brin dans l'acide désoxyribonucléique. Ses principaux programmes sont axés sur la drépanocytose et le déficit en alpha-1-antitrypsine, et elle avance également dans des programmes concernant d'autres maladies génétiques, ainsi que l'immunologie et l'oncologie. Ses principaux programmes comprennent BEAM-101, Engineered Stem Cell Antibody Paired Evasion (ESCAPE), BEAM-302, BEAM-301 et BEAM-201. BEAM-101 est une thérapie expérimentale à base de cellules souches hématopoïétiques (CSH) autologues spécifiques au patient. ESCAPE est une approche potentiellement non génotoxique de la transplantation de CSH. BEAM-302 est une formulation de nanoparticules lipidiques ciblant le foie et contenant des réactifs d'édition de base. BEAM-201 est un produit candidat CAR-T anti-CD7.