XORTX Therapeutics Inc. a annoncé qu'en 2022, XORTX se concentre sur l'avancement de XRx-008 dans un essai clinique, la soumission d'une désignation de médicament orphelin, l'initiation de discussions d'évaluation de protocole spécial avec la Food and Drug Administration (FDA) américaine et la poursuite du développement de la formulation pour d'autres applications de maladies rénales. Pour atteindre ces objectifs, le plan d'action de XORTX comprend : 1) Lancer l'étude de transition XRX-OXY-101. Cette étude est une étude comparative de biodisponibilité et de pharmacocinétique en trois parties, à dose unique, à jeun ou non, puis en croisement à doses multiples, chez des volontaires sains. Elle est conçue pour permettre à XORTX de caractériser la sécurité et la biodisponibilité relative de la formulation du XRx-008. Les connaissances acquises au cours de cet essai permettront de déterminer la dose orale de XRx-008 pour l'essai d'enregistrement prévu dans l'ADPKD. De plus, cette étude fournira des données pour soutenir les futures soumissions de demande de nouveau médicament (NDA) à la FDA et à l'Agence européenne des médicaments (EMA). Le début de cette étude est prévu pour le deuxième trimestre de 2022. 2) Lancement de l'étude de transition XRX-OXY-102. Cette étude est une étude comparative de biodisponibilité et de pharmacocinétique en crossover multidose chez des volontaires sains. Elle est conçue pour permettre à XORTX de caractériser la sécurité et la biodisponibilité relative des options de formulation du XRx-101. Les connaissances acquises au cours de cet essai fourniront des indications sur la dose orale de XRx-101 pour la planification clinique et commerciale future. De plus, cette étude fournira des données pour soutenir les futures demandes de NDA auprès de la FDA et de l'EMA. Le début de cette étude est prévu pour le premier semestre 2022. 3) Obtenir la désignation de médicament orphelin. Les recherches actuellement menées seront utilisées pour déposer une demande de désignation de médicament orphelin en 2022. 4) Début de l'essai d'enregistrement du XRX-OXY-301 dans l'ADPKD. XRX-OXY-301 est une étude multisite, multinationale, contrôlée par placebo, menée auprès de patients atteints d'ADPKD et présentant une maladie rénale de stade 2 ou 3 en progression. L'objectif de cette étude est d'évaluer la sécurité et l'efficacité du XRx-008 sur une période de 24 mois et d'étudier la capacité de l'inhibition de la xanthine oxydase à diminuer le taux de déclin du taux de filtration glomérulaire. On estime à 300 le nombre de patients qui seront recrutés. Le début de cette étude est prévu pour le second semestre 2022, sous réserve des négociations de SPA avec la FDA. 5) Travail CMC en cours. Parallèlement aux études XRX-OXY-101 et XRX-OXY-102, XORTX se concentrera sur la réalisation de la mise à l'échelle, de la validation du processus et de la stabilité nécessaires dans le cadre des exigences CMC pour le dépôt du Investigative New Drug (IND), ainsi que des futures fournitures cliniques et commerciales. Tous les développements seront effectués selon la méthodologie GMP actuelle. Ce travail se poursuivra tout au long des années 2022 et 2023. 6) Préparation de l'IND 505(b)(2). Parallèlement à l'initiation du XRX-OXY-101, une IND basée sur 505(b)2 devrait être soumise au cours du premier semestre 2022 pour le programme XRx-008. 7) Activités liées à un lancement commercial potentiel. En vue d'un éventuel dépôt de NDA en 2025 aux États-Unis pour le XRx-008, XORTX prévoit de mener des études de commercialisation supplémentaires, notamment des études sur les néphrologues, les patients, les payeurs, la tarification et/ou le remboursement, ainsi que la sélection et le dépôt de la marque du produit, et les plans de lancement. Ces travaux se dérouleront de 2022 à 2025. 8) Activités liées à l'enregistrement européen. XORTX a l'intention d'établir des directives de l'Union européenne pour le chemin vers l'approbation dans l'Union européenne, y compris les études cliniques requises et les conditions de remboursement. Ce travail se poursuivra de 2022 à 2025.