VYNE Therapeutics Inc. a annoncé que le premier patient atteint de vitiligo a reçu une dose dans le cadre d'un essai clinique de phase 1a/b du VYN201. Le VYN201 est un inhibiteur de petite molécule, administré localement, de la pan-bromodomaine et du domaine extra-terminal (BET) qui est développé pour le traitement des maladies immuno-inflammatoires. L'essai clinique est une première étude sur l'homme conçue pour générer des données sur l'innocuité et la pharmacocinétique chez des volontaires sains (phase 1a) ainsi que pour fournir des données préliminaires de preuve de concept clinique chez des patients atteints de vitiligo (phase 1b).

Dans la partie de la phase 1b, jusqu'à 30 patients ayant un diagnostic clinique de vitiligo non segmentaire recevront VYN201 une fois par jour dans jusqu'à trois cohortes de doses. L'objectif principal de la partie phase 1b de l'étude sera d'évaluer la sécurité et la pharmacocinétique du VYN201. L'efficacité exploratoire du VYN201 chez les patients atteints de vitiligo non segmentaire sera également évaluée, y compris les biomarqueurs pharmacodynamiques et la photographie.

Le VYN201 est un inhibiteur de BET pan-bromodomaine administré localement, conçu comme un médicament osofto pour s'attaquer aux maladies impliquant des voies de signalisation cellulaire inflammatoire multiples et diverses tout en offrant une faible exposition systémique. À ce jour, VYN201 a produit des réductions cohérentes des biomarqueurs pro-inflammatoires et liés à la maladie, des améliorations de la gravité de la maladie et une activité locale démontrée à travers plusieurs modèles précliniques. La société estime que ces données suggèrent une large utilité potentielle pour le VYN201 à travers de multiples voies d'administration.

Le vitiligo est une maladie chronique auto-immune de dépigmentation de la peau, caractérisée par la perte des cellules productrices de pigments connues sous le nom de mélanocytes. Le vitiligo est l'affection cutanée dépigmentante la plus courante, avec une prévalence estimée à 0,5-2% de la population mondiale. Il n'existe actuellement qu'un seul produit approuvé par la FDA pour le traitement du vitiligo.