Unity Biotechnology, Inc. a annoncé les résultats de la partie A de l'étude de phase 2 ENVISION sur UBX1325 chez des patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) humide qui n'obtenaient pas un bénéfice optimal avec leur traitement anti-VEGF en cours. Le traitement par UBX1325 a généralement permis de maintenir l'acuité visuelle pendant 6 mois (changement de -0,8 lettre ETDRS par rapport à la ligne de base), la majorité des patients n'ayant pas besoin d'un traitement anti-VEGF de secours. Les patients du groupe aflibercept toutes les 8 semaines ont présenté un gain précoce et inattendu de 3,5 lettres à la semaine 2, qui s'est maintenu pendant toute la durée de l'étude.

En raison de la force du bras de contrôle, l'étude n'a pas atteint le seuil de non-infériorité par rapport à l'aflibercept pendant 24 semaines. L'étude ENVISION a recruté 51 patients ayant une acuité visuelle initiale moyenne de 60,2 lettres ETDRS, présentant une maladie active en cours avec un CST initial d'environ 370 µm et ayant reçu un traitement anti-VEGF pendant au moins 6 mois. En moyenne, les patients ont reçu environ 4 injections d'anti-VEGF dans les 6 mois précédant le recrutement.

Lors de l'inclusion, tous les patients ont reçu une seule injection d'aflibercept. Dans les 4 à 8 semaines suivant l'injection de préparation, les patients ont été randomisés pour recevoir soit (a) une injection d'UBX1325 à la semaine 0 et à la semaine 4, soit (b) une injection d'aflibercept à la semaine 0 et toutes les 8 semaines par la suite, et ont été suivis pendant 24 semaines. Données de la phase 2 ENVISION jusqu'à 24 semaines : UBX1325 a démontré un profil de sécurité et de tolérance favorable avec aucun cas d'inflammation intraoculaire, d'occlusion de l'artère rétinienne, d'endophtalmie ou de vascularite Les patients traités par UBX1325 ont présenté un changement moyen par rapport à la ligne de base de la BCVA de -0,8 lettre ETDRS à 24 semaines contre +3,1 lettres ETDRS dans le bras contrôle aflibercept Les patients traités par UBX1325 ont présenté un changement moyen par rapport à la ligne de base de la CST de +87.3 µm à 24 semaines contre +30,5 µm dans le groupe contrôle aflibercept 52% des patients traités par UBX1325 ont passé au moins 24 semaines sans recevoir de traitement anti-VEGF ; 92% des patients traités par UBX1325 ont obtenu un intervalle maximal sans traitement anti-VEGF de 12 semaines ou plus L'étude ENVISION n'a pas atteint la marge de non-infériorité de -4,5 lettres par rapport à l'aflibercept avec un intervalle de confiance de 85%.

L'étude ENVISION de phase 2 de preuve de concept est une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée activement, conçue pour évaluer la sécurité, la tolérance, l'efficacité et la durabilité d'une injection intravitréenne répétée d'UBX1325 chez des patients atteints de DMLA néovasculaire évaluée sur 24 semaines. L'étude a porté sur 51 patients activement traités par anti-VEGF et présentant un déficit d'acuité visuelle (73 lettres ETDRS, environ 20/40, ou pire) et un liquide rétinien résiduel (CST =300 microns). Les patients ont été randomisés en deux groupes pour recevoir soit deux doses de 10 mcg d'UBX1325 à la semaine 0 et à la semaine 4, soit 2 mg d'aflibercept toutes les 8 semaines.

Les patients ont la possibilité de poursuivre l'extension à long terme (partie B) de l'étude jusqu'à 48 semaines. À ce jour, la majorité des patients ont choisi de rester dans l'étude. Plus d'informations sur l'étude sont disponibles ici (NCT05275205).