uniQure N.V. et Apic Bio ont annoncé qu'ils avaient conclu un accord de licence mondial pour l'APB-102 afin de traiter la sclérose latérale amyotrophique (SLA) à superoxyde dismutase 1 (SOD1), une forme génétique rare de SLA. En vertu de cet accord, uniQure acquiert les droits mondiaux pour le développement et la commercialisation de l'APB-102, ajoutant ainsi à son pipeline de thérapies géniques pour traiter les troubles neurologiques. La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé la demande de nouveau médicament de recherche (IND) pour APB-102 et a accordé les désignations de médicament orphelin et de procédure accélérée.

L'APB-102 est conçu pour être une thérapie génique nouvelle, unique, administrée par voie intrathécale, pour la SLA causée par des mutations du gène SOD1, une maladie rare du motoneurone à progression rapide qui entraîne la perte des fonctions quotidiennes et est uniformément mortelle. Les mutations dans le gène SOD1 de la SLA représentent environ un cinquième de toutes les formes héréditaires de cette maladie mortelle(1) . APB-102 est composé d'un vecteur AAVrh10 recombinant qui exprime un micro acide ribonucléique (miRNA) conçu pour éliminer l'expression de SOD1 dans le but de ralentir ou potentiellement d'inverser la progression de la SLA chez les patients présentant des mutations SOD1.

Le développement clinique de l'APB-102 est basé sur près de 30 ans de recherche démontrant le lien entre la mutation du gène SOD1 et la SLA. Des études précliniques dans un modèle de souris SOD1-ALS ont démontré que l'APB-102 augmentait considérablement la survie des souris affectées. Une réduction pertinente de SOD1 dans les motoneurones de la moelle épinière a également été démontrée chez les rongeurs, ainsi que chez les primates non humains aux doses cliniques proposées.

Selon les termes de l'accord, uniQure effectuera un paiement initial en espèces de 10 millions de dollars. En outre, uniQure paiera à Apic Bio jusqu'à 45 millions de dollars de paiements d'étape à l'obtention des autorisations réglementaires aux États-Unis et en Europe et à la réalisation de ventes nettes annuelles pré-déterminées, ainsi qu'une redevance échelonnée sur les ventes nettes allant d'un chiffre moyen à deux chiffres.SVB Securities a agi en tant que conseiller financier exclusif d'uniQure dans cette transaction.Torreya Partners a agi en tant que conseiller financier exclusif d'Apic Bio dans cette transaction.