uniQure N.V. a annoncé le dosage des deux premiers patients de son essai clinique européen ouvert de phase Ib/II sur l'AMT-130, une approche potentielle de thérapie génique unique pour le traitement de la maladie de Huntington. L'essai clinique se déroule sur plusieurs sites en Pologne, au Royaume-Uni et en Allemagne. L'essai clinique européen de phase Ib/II de l'AMT-130 pour le traitement de la maladie de Huntington explorera la sécurité, la preuve de concept et la posologie chez 15 patients au total atteints de la maladie de Huntington au stade de manifestation précoce, répartis en une cohorte ouverte à faible dose de cinq personnes, suivie d'une cohorte ouverte à dose plus élevée de neuf patients. Tous les patients recevront une dose d'AMT-130. L'étude multicentrique comprend une période initiale de 6 mois après le traitement, suivie d'un suivi à long terme pendant cinq ans. Les patients recevront une seule administration d'AMT-130 par une livraison neurochirurgicale stéréotaxique guidée par IRM et améliorée par convection, directement dans le striatum (caudate et putamen). L'étude est actuellement ouverte au recrutement à l'IPiN et à la chirurgie à l'INC en Pologne et devrait s'étendre aux sites de référence et de chirurgie au Royaume-Uni et en Allemagne.