Timber Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Breakthrough Therapy au TMB-001, une isotrétinoïne topique formulée à l'aide du système d'administration IPEG(TM) breveté de la société, pour le traitement de l'ichtyose congénitale (CI). La désignation Breakthrough Therapy est un processus conçu pour accélérer le développement et l'examen des médicaments destinés à traiter des conditions graves ou potentiellement mortelles. Les preuves cliniques préliminaires doivent indiquer que le médicament peut démontrer une amélioration substantielle par rapport à la thérapie disponible sur un critère d'évaluation cliniquement significatif.

Timber développe le TMB-001 pour le traitement des formes modérées à sévères de CI, notamment l'ichtyose récessive liée au chromosome X (XRI) et l'ichtyose lamellaire congénitale autosomique récessive (ARCI-LI). L'IC est un groupe de troubles génétiques rares de la kératinisation qui entraînent une peau sèche, épaissie et squameuse. Chez les patients atteints de l'IC et de l'ARCI-LI, les manifestations cutanées comprennent une grande desquamation foncée sur tout le corps.

Dans l'étude de phase 2b CONTROL, le traitement par le TMB-001 a démontré une réduction cliniquement significative de la sévérité ciblée et globale de l'IC ainsi qu'un profil de sécurité favorable. Une sous-analyse de l'étude présentée lors de la réunion annuelle 2022 de l'American Academy of Dermatology (AAD) a montré que les patients ont obtenu un succès thérapeutique avec le TMB-001, quel que soit le sous-type d'IC. Timber a lancé l'essai clinique pivot de phase 3 ASCEND afin d'approfondir l'efficacité et la sécurité du TMB-001 pour le traitement de l'IC dans des centres de recherche de premier plan aux États-Unis, au Canada, en Italie, en France et en Allemagne et prévoit d'administrer les premiers patients en juin 2022.

L'essai ASCEND évaluera l'efficacité, la pharmacocinétique et la sécurité du TMB-001 0,05% chez 142 patients atteints d'IC modérée à sévère.