Timber Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track au TMB-001, une isotrétinoïne topique formulée à l'aide du système d'administration IPEG㬱 breveté de la société, pour le traitement de l'ichtyose récessive liée à l'X (XRI) et de l'ichtyose lamellaire congénitale autosomique récessive (ARCI-LI). Le Fast Track est un processus conçu pour faciliter le développement et accélérer l'examen des médicaments destinés à traiter des conditions graves et à combler un besoin médical non satisfait. L'IC est un groupe de troubles génétiques rares de la kératinisation qui entraînent une peau sèche, épaissie et squameuse.

Chez les patients atteints de sous-types sévères de CI, y compris XRI et ARCI-LI, les manifestations cutanées comprennent des desquamations importantes et sombres sur tout le corps. Timber a terminé l'étude de phase 2b CONTROL évaluant le TMB-001 dans l'IC modérée à sévère. Les données ont démontré une réduction cliniquement significative de la sévérité ciblée et globale de l'IC ainsi qu'un profil de sécurité favorable.

Une sous-analyse de l'étude présentée lors de la réunion annuelle 2022 de l'American Academy of Dermatology (AAD) a montré que les patients ont obtenu un succès thérapeutique avec le TMB-001, quel que soit le sous-type d'IC. Sur la base des commentaires de la FDA lors d'une réunion de fin de phase 2, Timber a l'intention de lancer l'essai clinique pivot de phase 3 ASCEND dans les 60 prochains jours. Une désignation Fast Track permet des réunions plus fréquentes et des communications écrites de la FDA pour discuter du plan de développement d'un médicament et de la conception des essais cliniques proposés afin d'assurer la collecte des données appropriées nécessaires à l'approbation du médicament.La désignation Fast Track permet également à la FDA d'effectuer une révision continue d'une NDA ou d'une BLA, ce qui signifie qu'une société pharmaceutique peut soumettre des sections complètes de sa demande à la FDA pour révision, plutôt que d'attendre que chaque section de la NDA soit terminée avant que la demande entière puisse être révisée. Un médicament qui reçoit la désignation Fast Track peut également être éligible pour une approbation accélérée et une révision prioritaire.