TFF Pharmaceuticals, Inc. a annoncé de nouvelles données positives de l'étude de phase 2 en cours qui évalue le tacrolimus en poudre pour inhalation (TFF TAC) pour la prévention du rejet d'organe chez les receveurs de greffe de poumon. Ces nouvelles données ont été présentées par le professeur Gregory Snell, principal investigateur de l'étude de phase 2 TFF TAC, lors d'une présentation orale à la 44e réunion annuelle de l'International Society for Heart and Lung Transplantation (ISHLT), dans le cadre d'une session de résumé de science clinique de dernière minute, le 13 avril 2024, à Prague, en République tchèque. L'essai de phase 2 en cours sur la TFF TAC est une étude ouverte chez des patients ayant subi une transplantation pulmonaire et nécessitant une réduction des concentrations sanguines de tacrolimus en raison d'une toxicité rénale.

La partie A de l'essai est une période de traitement de 12 semaines, et la partie B est une période de prolongation facultative pour des raisons de sécurité. Les critères d'évaluation de l'essai comprennent la sécurité, la tolérabilité, la fonction rénale et le rejet aigu de l'allogreffe. En mars 2024, la Société a annoncé des données actualisées concernant les huit premiers patients (N=8) recrutés dans l'essai.

La Société a annoncé des données supplémentaires de l'essai, notamment de nouvelles données d'expression génique évaluant les marqueurs moléculaires du rejet aigu, qui ont été présentées par le professeur Gregory Snell lors de la réunion annuelle de l'ISHLT 2024 le 13 avril 2024. Efficacité mise à jour Transition réussie de huit patients sur huit du Tacrolimus oral à la TFF TAC Aucun signe de rejet aigu : Pas de signes et de symptômes évocateurs d'un rejet aigu Pas d'utilisation de corticostéroïdes pulsés pour traiter le rejet aigu Pas de détérioration de la spirométrie évocatrice d'un rejet aigu Pas de résultats de radiographie thoracique évocateurs d'un rejet aigu Pas de preuve d'expression génique de rejet chez 4/4 patients avec des données d'expression génique disponibles sur les biopsies endobronchiques : Les gènes liés au rejet se sont normalisés sur la TFF TAC chez 3/3 patients ayant une expression anormale des gènes liés au rejet à l'inclusion sous tacrolimus oral Les gènes liés au rejet sont restés normaux sur la TFF TAC chez un patient ayant une expression normale des gènes liés au rejet à l'inclusion. Les gènes liés au rejet sont restés normaux sous TFF TAC chez un patient dont l'expression des gènes liés au rejet était normale au départ. 4/4 patients ayant terminé la partie A ont choisi de rester sous TFF TAC et sont passés à la partie B. Sécurité mise à jour Pas de mortalité Pas d'arrêt du TFF TAC en raison d'un EI La majorité des EIT étaient de grade 2 ou inférieur Maintien de la fonction rénale Sur la base de ces résultats très encourageants, TFF Pharmaceuticals prévoit d'ouvrir une IND aux États-Unis afin d'explorer l'utilisation du TFF TAC tôt après la transplantation en préparation d'un essai d'enregistrement.