Syros Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track au tamibarotène pour le traitement du syndrome myélodysplasique à haut risque (HR-MDS). Le tamibarotène, un agoniste sélectif du récepteur alpha de l'acide rétinoïque (RARa) par voie orale, premier de sa catégorie, est actuellement évalué en association avec l'azacitidine pour le traitement des patients atteints de HR-MDS nouvellement diagnostiqués et présentant une surexpression du gène RARA. Fast Track est un processus conçu par la FDA pour faciliter le développement et accélérer l'examen des candidats médicaments destinés à traiter des conditions graves et pour lesquels les données non cliniques ou cliniques démontrent le potentiel de répondre à un besoin médical non satisfait.

L'objectif est d'aider à accélérer le développement de nouveaux médicaments, les rendant disponibles pour le patient plus tôt. Un candidat thérapeutique qui reçoit la désignation Fast Track peut bénéficier d'interactions plus fréquentes avec la FDA pour discuter du plan de développement du candidat thérapeutique. Les candidats thérapeutiques bénéficiant de la désignation Fast Track peuvent également être éligibles pour une revue prioritaire et une approbation accélérée s'ils sont étayés par des données cliniques.

Syros évalue le tamibarotène en association avec l'azacitidine chez des patients atteints de HR-MDS nouvellement diagnostiqués et présentant une surexpression de RARA dans l'essai de phase 3 SELECT MDS-1 en cours. Cette étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo devrait recruter 190 patients. Syros dispose actuellement de plus de 75 sites cliniques ouverts au recrutement dans 12 pays.

Syros prévoit de terminer le recrutement des patients dans l'étude SELECT-MDS-1 au cours du quatrième trimestre de 2023, les données de base étant attendues au cours du troisième trimestre de 2024. Syros évalue également le tamibarotène en association avec le venetoclax et l'azacitidine chez des patients atteints de LAM inaptes nouvellement diagnostiqués et présentant une surexpression de RARA. Les premières données de la partie randomisée de l'essai de phase 2 SELECT-AML-1 sont attendues au quatrième trimestre 2023 et des données supplémentaires en 2024.