SpringWorks Therapeutics, Inc. a annoncé que la société a terminé la soumission d'une demande de nouveau médicament (NDA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le mirdametinib, un inhibiteur de MEK expérimental, pour le traitement des enfants et des adultes atteints de neurofibromatose de type 1 associée à des neurofibromes plexiformes (NF1-PN). La demande d'autorisation de mise sur le marché inclut les données de l'étude pivot de phase 2b ReNeu, qui a évalué le mirdametinib chez des patients âgés de 2 ans et plus atteints de PN associés à la NF1 et entraînant une morbidité importante. Les résultats ont été présentés oralement lors de la réunion annuelle de l'American Society of Clinical Oncology en 2024 et ont démontré que le traitement par le mirdametinib entraînait des taux de réponse objectifs significatifs confirmés par une revue centrale indépendante en aveugle, des réponses profondes et durables, une amélioration de la douleur et de la qualité de vie liée à la santé, ainsi qu'un profil de sécurité gérable dans les cohortes adultes et pédiatriques.

La FDA et la Commission européenne ont accordé la désignation de médicament orphelin au mirdametinib pour le traitement de la NF1. La FDA a également accordé la désignation Fast Track pour le traitement des patients âgés de 2 ans et plus atteints de NF1-PN en progression ou causant une morbidité significative, ainsi que la désignation Maladie Pédiatrique Rare pour le traitement de la NF1. Au cours du second semestre 2024, SpringWorks prévoit également de déposer une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le mirdametinib pour le traitement des enfants et des adultes atteints de NF1-PN.