Soleno Therapeutics fournit une mise à jour réglementaire sur le Dccr pour le traitement du syndrome de Prader-Willi
Le 24 janvier 2022 à 14:00
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Soleno Therapeutics, Inc. a fourni une mise à jour suite aux récentes interactions avec la Food and Drug Administration (FDA) américaine concernant le développement de comprimés à libération prolongée de DCCR (diazoxide choline) à prise unique quotidienne pour le traitement du syndrome de Prader-Willi. Le 20 janvier 2022, la société a reçu le procès-verbal officiel de la réunion de type C du 21 décembre 2021 avec la division de psychiatrie de la FDA. L'objectif de la réunion était de discuter de l'adéquation des données soumises par Soleno à la FDA en octobre 2021 pour soutenir une soumission potentielle de demande de nouveau médicament (NDA) pour DCCR pour le traitement du SPW, ainsi que des moyens possibles de générer des données cliniques contrôlées supplémentaires. La FDA a indiqué qu'elle était réceptive à un plan d'étude impliquant des participants actuellement inscrits à l'étude C602, l'étude d'extension ouverte en cours de la Société, afin de générer les données de contrôle supplémentaires nécessaires pour soutenir une NDA. La société prévoit de soumettre une proposition d'étude sous peu et, si elle est acceptable, elle a l'intention de lancer l'étude par la suite. L'étude C602 est une étude d'extension ouverte composée de patients ayant terminé DESTINY PWS, une étude internationale multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur le DCCR.
Soleno Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique en phase clinique. La société se concentre sur le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies pour le traitement de maladies rares. Son candidat principal, le Diazoxide Choline Extended-Release tablets (DCCR), comprimés à libération prolongée, un comprimé oral à prise unique quotidienne pour le traitement du syndrome de Prader-Willi (SPW), a récemment achevé son programme de développement de phase 3. Le DCCR est un puissant activateur du canal potassique sensible à l'ATP (KATP). Les comprimés de DCCR contiennent le principe actif diazoxide choline, un sel de choline du diazoxide, qui est une benzothiadiazine. Le mode d'action du DCCR, avec des cibles dans le cerveau, le pancréas et le tissu adipeux, a le potentiel d'avoir un impact sur des maladies complexes comme le syndrome de Prader-Willi pour réduire l'appétit, réduire la recherche de nourriture, améliorer la satiété, améliorer la résistance à l'insuline et à la leptine et réduire la graisse corporelle. La société a obtenu une désignation accélérée pour le DCCR dans le syndrome de Prader-Willi et une désignation orpheline pour le médicament aux États-Unis et dans l'Union européenne.