Senhwa Biosciences, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation Fast Track (FTD) pour Pidnarulex, un stabilisateur de G-quadruplex de première catégorie, pour le traitement des patients atteints de cancers du sein et de l'ovaire BRCA1/2, PALB2, ou d'autres mutations HRD. Actuellement, Pidnarulex est testé dans une étude de phase 1b ouverte et multicentrique (aux États-Unis et au Canada) pour déterminer une dose tolérable chez les patients atteints de tumeurs solides sélectionnées (telles que le cancer du sein, le cancer de l'ovaire, le cancer du pancréas et le cancer de la prostate) avec BRCA2 et PALB2, et le cancer de l'ovaire avec BRCA1 et d'autres mutations du gène HR. Cette dose sera utilisée dans les futurs essais de phase II. Lors d'un précédent essai de phase 1, Pidnarulex a démontré des avantages durables et cliniquement significatifs chez les patients présentant des mutations BRCA1/2 et PALB2 et qui étaient également résistants au platine et à d'autres chimiothérapies. En raison d'un défaut de réparation de l'ADN, les cellules tumorales déficientes en BRCA1/2 sont plus sensibles au PARPi par le mécanisme de la létalité synthétique. Cependant, la résistance aux PARPi n'est pas rare en utilisation clinique. Selon un article publié sur Molecular Cancer en 2020, plus de 40 % des patients déficients en BRCA1/2 ne répondent pas au PARPi seul. La prise en charge des tumeurs résistantes aux traitements reste un besoin médical non satisfait dans le traitement du cancer. Pidnarulex a prouvé son efficacité chez l'homme dans certains types de tumeurs en accélérant les ruptures d'ADNdb. En ciblant plutôt la structure G-quadruplex de l'ADN, le Pidnarulex de Senhwa a un grand potentiel comme traitement alternatif pour les patients qui ont développé une résistance au PARPi ou à d'autres chimiothérapies.