Scholar Rock a annoncé la fin du recrutement pour l'essai de phase 3 SAPPHIRE, qui évalue l'innocuité et l'efficacité de l'apitegromab chez des patients non ambulatoires atteints d'amyotrophie spinale de types 2 et 3 (SMA) et recevant un traitement par SMN (nusinersen ou risdiplam). La société a également annoncé qu'elle prévoyait de présenter des données de base issues de la période de prolongation de l'essai de phase 2 TOPAZ, qui évalue les résultats des patients atteints d'AMS après 36 mois de traitement par l'apitegromab. Les données d'efficacité et d'innocuité à 36 mois, ainsi qu'une analyse des résultats rapportés par les patients, tels que la fatigue, la mobilité et les activités de la vie quotidienne, seront présentées lors de deux présentations d'affiches au 28e Congrès annuel de la World Muscle Society, qui se tiendra du 3 au 7 octobre à Charleston, en Caroline du Sud, aux États-Unis.