Satellos Bioscience Inc. a annoncé des résultats supplémentaires d'études précliniques utilisant le principal médicament de la société, le SAT-3153. La société a conçu SAT-3153 pour être un inhibiteur sélectif d'une protéine kinase (nom de code K9) qu'elle a identifiée comme une cible potentielle pour moduler la polarité dans les cellules souches musculaires. Le 3 janvier 2023, la société a indiqué que les résultats des études précliniques ADME, PK et in vivo ont conduit à la désignation de SAT-3153 comme son principal candidat au développement de médicaments pré-IND (DC) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne).

Dans une étude ultérieure avec SAT-3153, dans un modèle de blessure aiguë destiné à déterminer si le médicament agit rapidement sur le mécanisme, les souris Mdx traitées avec SAT-3153 ont montré un effet statistiquement significatif sur la polarité grâce à la formation de nouvelles cellules musculaires progénitrices par rapport aux contrôles placebo (n=5 par groupe), après une semaine. Dans une autre étude in vivo, les souris Mdx traitées avec SAT-3153 quatre fois par semaine contre des contrôles placebo (n=8 par groupe) ont montré une augmentation de 19% de la force musculaire après deux semaines. D'autres études précliniques ont montré que le SAT-3153 ne se lie pas au canal hERG (une condition essentielle pour exclure une éventuelle toxicité cardiaque), que son niveau de liaison aux protéines plasmatiques est inférieur à 90 % (ce qui indique que des niveaux significatifs de médicament libre sont disponibles pour initier un effet thérapeutique) et qu'il est biodisponible par voie orale.

La société affirme qu'un dysfonctionnement du processus normal de polarité des cellules souches en réponse aux lésions musculaires représente une cause fondamentale de la maladie de Duchenne qui n'avait pas été identifiée jusqu'à présent. L'objectif de la correction de la polarité dans la maladie de Duchenne est de restaurer la capacité innée de l'organisme à régénérer les muscles en réponse aux dommages permanents subis par les personnes vivant avec la maladie de Duchenne. SAT-3153 a été désigné par la société comme son principal candidat-médicament et la société poursuit ses activités de développement pré-IND.