Les actions de Sarepta Therapeutics ont chuté de 11 % vendredi, certains analystes craignant que les données des prochains essais de confirmation de sa thérapie génique pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ne soient pas suffisantes pour obtenir l'approbation d'une utilisation élargie.

L'action a atteint son plus bas niveau depuis sept mois et sa valeur de marché devrait chuter de 1,4 milliard de dollars si les pertes se maintiennent.

Jeudi, le régulateur américain de la santé a accordé à Elevidys, la thérapie de Sarepta, une autorisation accélérée pour traiter les patients atteints de DMD âgés de 4 à 5 ans et capables de marcher, contrairement à la demande de l'entreprise qui visait tous les patients capables de marcher.

La Food and Drug Administration va maintenant attendre les résultats d'une étude de phase avancée, attendus d'ici décembre, pour confirmer l'efficacité du traitement et décider ensuite d'étendre son utilisation à d'autres groupes d'âge.

Si la plupart des analystes ont accueilli favorablement cette autorisation accélérée, certains se sont inquiétés du poids énorme qui pèse désormais sur l'essai à venir, surtout après le manque de clarté des essais antérieurs dans la tranche d'âge des 6-7 ans.

"Nous pensons que le chemin pour étendre l'étiquette est difficile", a déclaré Gavin Clark-Gartner, analyste chez Evercore ISI, dans une note, ajoutant qu'il sera également difficile d'étendre l'utilisation de la thérapie aux patients qui ne peuvent pas marcher.

La thérapie génique de Sarepta est la première du genre pour la DMD, une maladie musculaire progressive héréditaire qui touche presque toujours les jeunes garçons. Ses patients survivent rarement au-delà de la trentaine.

Elevidys, un traitement unique, devrait changer la façon dont les patients atteints de DMD sont traités, car les thérapies actuelles nécessitent une utilisation régulière.

Tim Lugo, de William Blair, a qualifié le traitement de "transformation pour les patients atteints de la maladie de Duchenne" et d'"opportunité significative pour Sarepta".

Le ratio cours/valeur comptable tangible de Sarepta, une référence commune pour l'évaluation des actions, s'élevait à 16,36 vendredi, soit près de quatre fois celui de son homologue BioMarin Pharmaceuticals, qui développe une thérapie génique pour traiter un trouble de la coagulation.