Les conseillers de la Food and Drug Administration (FDA) discuteront de la thérapie génique de Sarepta Therapeutics Inc. pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) lors d'une réunion très suivie vendredi, quelques jours après que l'agence ait fait part de ses inquiétudes concernant les données des essais cliniques sur la thérapie.

Ce traitement unique potentiel est la première thérapie génique pour cette maladie musculaire rare à être soumise à la FDA et pourrait changer la façon dont les patients atteints de la maladie sont traités si elle est approuvée.

Selon la National Organization for Rare Disorders, la DMD toucherait un garçon sur 3 500 naissances dans le monde, provoquant une insuffisance musculaire progressive. La plupart des personnes atteintes de DMD ne survivent pas au-delà de la trentaine.

Les thérapies DMD actuellement approuvées par Sarepta ne traitent qu'un sous-ensemble de patients présentant certaines mutations génétiques. Les autres traitements comprennent des corticostéroïdes qui ont des effets secondaires s'ils sont utilisés à long terme, tels que la prise de poids et l'ostéoporose.

Lors d'un essai à mi-parcours, la thérapie génique de Sarepta a permis de produire une version miniature de la protéine dystrophine nécessaire pour maintenir les muscles intacts, mais n'a pas amélioré les résultats cliniques des patients tels que la capacité à marcher et à se tenir debout.

Ces données ont été critiquées par les réviseurs de la FDA dans des documents d'information publiés mercredi, affirmant que l'essai ne fournissait pas de "preuves non ambiguës" que la thérapie génique serait bénéfique pour les patients atteints de DMD.

Sarepta mène actuellement un essai de phase avancée, dont les résultats sont attendus en septembre, qui pourrait être plus à même de démontrer les avantages de la thérapie.

Les investisseurs espèrent qu'elle obtiendra une autorisation accélérée, ce qui permettrait de commercialiser le traitement sur la base de biomarqueurs de substitution qui prédisent la probabilité d'un bénéfice, plutôt que sur la base de résultats cliniques tangibles, tels que l'amélioration de la fonction physique ou l'allongement de la durée de vie.

Un haut responsable de la FDA, Peter Marks, a déclaré en mars que la FDA s'apprêtait à encourager l'utilisation de biomarqueurs liés à la maladie, susceptibles de prédire l'efficacité des thérapies géniques pour les maladies dont les populations de patients sont peu nombreuses.

Les analystes d'Evercore ISI estiment que les chances d'approbation sont de 50 à 60 %, tandis que Joseph Schwartz, analyste chez SVB Securities, a déclaré que les documents d'information de la FDA créaient une toile de fond incertaine pour le comité consultatif.

La FDA suit généralement les conseils de ses experts indépendants, mais n'est pas obligée de le faire. L'agence devrait prendre une décision finale sur la thérapie d'ici la fin du mois.