Reneo Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé au mavodelpar (REN001) la désignation Fast Track pour le déficit en 3-hydroxyacyl-CoA déshydrogénase à longue chaîne (LCHAD), l'un des génotypes prédominants chez les patients atteints du trouble de l'oxydation des acides gras à longue chaîne (LC-FAOD). Le processus réglementaire Fast Track de la FDA est conçu pour faciliter et accélérer le développement de traitements expérimentaux qui démontrent un potentiel pour répondre à des besoins médicaux non satisfaits dans des conditions graves ou potentiellement mortelles. Les programmes bénéficiant de la désignation Fast Track de la FDA peuvent bénéficier d'une communication précoce et fréquente avec la FDA en plus d'une soumission continue de la demande de commercialisation.

La société a récemment terminé une étude d'histoire naturelle (FOR WARD) et une étude ouverte évaluant le mavodelpar chez les patients atteints de LC-FAOD qui comprenait plusieurs génotypes, dont le génotype LCHAD. Le mavodelpar est également en cours d'évaluation dans le cadre d'un essai clinique pivot (étude STRIDE) chez des patients atteints de myopathies mitochondriales primaires (PMM) présentant des anomalies de l'ADN mitochondrial (ADNmt). La société attend les premières données de l'étude STRIDE au quatrième trimestre de cette année.

À propos de Reneo Pharmaceuticals Reneo est une société pharmaceutique en phase clinique axée sur le développement et la commercialisation de thérapies pour les patients atteints de maladies mitochondriales génétiques rares, qui sont souvent associées à l'incapacité des mitochondries à produire de l'adénosine triphosphate (ATP). Le principal produit candidat de la société, le mavodelpar (REN001), est un agoniste puissant et sélectif du récepteur delta activé par les proliférateurs de peroxysomes (PPAR). Il a été démontré que le mavodelpar augmente la transcription des gènes impliqués dans la fonction mitochondriale et accroît l'oxydation des acides gras et peut augmenter la production de nouvelles mitochondries.

Le Mavodelpar (REN001) est un agoniste puissant et sélectif du récepteur delta activé par les proliférateurs de peroxysomes (PPAR), actuellement en cours de développement clinique pour deux maladies mitochondriales génétiques rares qui se manifestent généralement par une myopathie et dont les besoins médicaux non satisfaits sont importants : les myopathies mitochondriales primaires (PMM) et les troubles de l'oxydation des acides gras à longue chaîne (LC- FAOD). Les PMM sont un groupe de troubles métaboliques génétiques rares causés par des mutations ou des délétions dans l'ADN mitochondrial (ADNmt) ou l'ADN nucléaire (ADNn). Ces altérations génétiques entravent la capacité des mitochondries à générer de l'énergie à partir de sources nutritives, ce qui entraîne des déficits énergétiques qui sont plus prononcés dans les tissus à forte demande énergétique comme les muscles, le cerveau et le cœur.

Les symptômes de la PMM comprennent, entre autres, la faiblesse musculaire, l'intolérance à l'exercice, les troubles du mouvement, la surdité, la cécité et les paupières tombantes. Le pronostic de ces troubles varie en gravité, de la faiblesse progressive au décès. À propos des LC-FAOD Les LC-FAOD sont un groupe de troubles métaboliques génétiques rares causés par des mutations ou des délétions dans l'ADN nucléaire (ADNn).

Ces altérations génétiques empêchent l'organisme de décomposer les acides gras à longue chaîne au cours du métabolisme. Les cas les plus graves de LC-FAOD sont diagnostiqués dans les premiers jours ou semaines de vie. Les jeunes patients présentent souvent un grave déficit énergétique qui se traduit par une léthargie, un dysfonctionnement hépatique, une hypoglycémie, une encéphalopathie et un risque élevé de mort subite.

Les patients plus âgés présentent généralement une faiblesse musculaire, une intolérance à l'exercice, des douleurs musculaires ou une rhabdomyolyse qui peut endommager le cœur et les reins et provoquer une invalidité permanente, voire la mort.