REGENXBIO Inc. a annoncé la réussite de la réunion préalable à la demande de licence de produit biologique (BLA) pour RGX-121 dans le traitement de la mucopolysaccharidose de type II (MPS II), au cours de laquelle les détails de la BLA ont été finalisés avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La FDA continue de s'aligner sur le plan de REGENXBIO d'utiliser les niveaux d'héparane sulfate (HS) D2S6 dans le liquide céphalo-rachidien (LCR), un biomarqueur clé de l'activité de la maladie cérébrale, comme critère de substitution raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique pour soutenir l'approbation accélérée de RGX-121. En outre, REGENXBIO et la FDA ont discuté de la fabrication, des aspects non cliniques, du système d'administration du dispositif et d'autres éléments critiques de la BLA, y compris une étude de confirmation conçue pour vérifier et décrire le bénéfice clinique prévu.

REGENXBIO a terminé le verrouillage de sa base de données pour le programme pivot et prévoit d'initier la soumission d'une BLA roulante au troisième trimestre 2024. REGENXBIO prévoit une inspection par la FDA de son centre d'innovation de fabrication au cours du premier semestre 2025. Il a été confirmé que le médicament en vrac commercial et le matériel d'essai clinique, tous deux fabriqués à l'aide du processus de plate-forme NAVXpress exclusif de REGENXBIO, étaient comparables.

Une étude de confirmation du RGX-121 devrait commencer à être recrutée au cours du second semestre 2025, avant une éventuelle approbation de la FDA. Sur la base d'une revue prioritaire attendue, l'approbation potentielle de la BLA prévue pourrait se traduire par l'obtention d'un bon de revue prioritaire pour les maladies pédiatriques rares en 2025. Les principaux résultats de l'essai de phase I/II/III CAMPSIITE sur RGX-121, présentés plus tôt cette année, ont démontré que la phase pivot de l'essai a atteint son critère d'évaluation principal avec une signification statistique.

Les résultats de la phase pivot sont cohérents avec les données de la phase de recherche de dose de CAMPSIITE, dans laquelle la majorité des patients ont dépassé les attentes en matière de fonctions neurodéveloppementales par rapport aux données de l'histoire naturelle jusqu'à quatre ans. Le suivi à long terme des patients traités avec RGX-121 a également montré qu'il y avait un taux élevé de patients pour lesquels les investigateurs de l'essai ont choisi d'interrompre l'enzymothérapie substitutive (ERT) intraveineuse standard ou ont été autorisés à rester naïfs d'ERT. Au 3 janvier 2024, RGX-121 continue d'être bien toléré chez 25 patients traités au cours de toutes les phases de l'essai CAMPSIITE. REGENXBIO prévoit de partager des données supplémentaires sur la sécurité et l'efficacité de l'essai CAMPSIITE au cours du second semestre 2024.