Regeneron Pharmaceuticals, Inc. et Sanofi ont présenté les derniers résultats positifs d'un essai de phase 3 évaluant l'utilisation expérimentale de Dupixent(R) (dupilumab) chez les enfants âgés de 1 à 11 ans atteints d'œsophagite éosinophile (EoE) active. Les données seront partagées lors de la semaine 2022 de l'United European Gastroenterology (UEG) et soumises aux autorités réglementaires du monde entier, en commençant par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis l'année prochaine. En mai 2022, Dupixent 300 mg par semaine a été approuvé par la FDA pour traiter l'EoE chez les personnes âgées de 12 ans et plus, pesant au moins 40 kg.

Le Dupixent a entraîné des améliorations significatives de la mesure d'efficacité primaire pour les groupes à dose plus élevée (n=37) et plus faible (n=31) à 16 semaines dans l'essai de phase 3 randomisé et contrôlé par placebo. Parmi les enfants traités par Dupixent, 68 % des enfants recevant la dose la plus élevée et 58 % des patients recevant la dose la plus faible ont atteint le critère d'évaluation primaire de rémission histologique significative de la maladie, contre 3 % pour le placebo (p < 0,0001 dans les deux cas). Les enfants sous le régime de la dose plus élevée ont également connu des améliorations significatives des résultats endoscopiques anormaux de leur œsophage, avec une réduction de 3,5 points contre une augmentation de 0,3 point pour le placebo (p < 0,0001).

Sur le plan symptomatique, le Dupixent à dose plus élevée a entraîné une amélioration numérique de la proportion de jours où les enfants ont ressenti des symptômes de la maladie par rapport à la situation de départ, tels que rapportés par leurs soignants, par rapport au placebo, bien que cette amélioration ne soit pas statistiquement significative. En outre, une analyse exploratoire préspécifiée a été présentée, qui a révélé que la dose plus élevée de Dupixent a entraîné une augmentation de 3,09 percentiles du poids corporel pour le percentile d'âge par rapport à la ligne de base, contre 0,29 pour le placebo. Les résultats en matière de sécurité étaient généralement conformes au profil de sécurité connu du Dupixent dans son indication EoE approuvée pour les enfants et les adultes âgés de 12 ans et plus pesant au moins 40 kg.

Pour la période de traitement de 16 semaines, les taux globaux d'événements indésirables (EI) étaient de 79 % (dose supérieure n=27/37, dose inférieure n=26/30) pour Dupixent et de 91 % (n=31/34) pour le placebo. Les EI les plus fréquemment observés avec Dupixent (=5%) par rapport au placebo comprenaient COVID-19 (dose supérieure n=5/37, dose inférieure n=9/30, placebo n=0/34 ; tous les cas étaient légers ou modérés et n'ont pas conduit à l'arrêt de l'étude), éruption cutanée (dose supérieure n=3/37, dose inférieure n=3/30, placebo n=2/34), céphalées (dose supérieure n=1/37, dose inférieure n=4/30, placebo n=1/34), gastro-entérite virale (dose supérieure n=4/37, dose inférieure n=0/30, placebo n=1/34), diarrhée (dose supérieure n=2/37, dose inférieure n=2/30, placebo n=1/34) et nausées (dose supérieure n=1/37, dose inférieure n=3/30, placebo n=0/34). Les taux d'abandon du traitement en raison d'EI avant la semaine 16 étaient de 0 % (dose supérieure n=0/37, dose inférieure n=0/30) pour Dupixent et de 6 % (n=2/34) pour le placebo.

L'utilisation potentielle de Dupixent chez les enfants atteints d'EoE âgés de 1 à 11 ans est actuellement en cours de développement clinique, et la sécurité et l'efficacité n'ont été évaluées par aucune autorité réglementaire. À propos de l'œsophagite éosinophile : L'EoE est une maladie inflammatoire chronique qui endommage l'œsophage et l'empêche de fonctionner correctement. Les résultats observés avec Dupixent chez les adultes et les enfants atteints d'EoE démontrent que l'IL-4 et l'IL-13 sont des moteurs clés et centraux de l'inflammation de type 2 qui sous-tend cette maladie.

Chez les enfants, les symptômes courants de l'EoE comprennent le reflux acide, les vomissements, l'inconfort abdominal, les troubles de la déglutition et un retard de croissance. Ces symptômes peuvent avoir un impact sur la croissance, la prise de poids et le développement, et peuvent provoquer une peur et une anxiété liées à la nourriture qui peuvent persister à l'âge adulte. Les ajustements du régime alimentaire, qui incluent souvent l'élimination de nombreux aliments, constituent le traitement standard de l'EoE, ainsi que l'utilisation de traitements non approuvés pour la maladie chez les enfants.

Ceux-ci comprennent les inhibiteurs de la pompe à protons, les corticostéroïdes topiques avalés ou, dans les cas graves, une sonde d'alimentation, qui peut être utilisée pour assurer un apport calorique et une prise de poids appropriés. Sur les quelque 21 000 enfants de moins de 12 ans actuellement traités pour l'EoE aux États-Unis, environ 9 000 ne répondent pas de manière satisfaisante à leur régime de traitement actuel et ont potentiellement besoin d'une thérapie avancée.