Raptor Pharmaceutical Corp. : Raptor Pharmaceutical annonce la publication des résultats de phase III dans le Clinical Journal of the American Society of Nephrology

Mise à jour du programme de cystinose néphropathique

NOVATO, Californie, le 4 mai 2012 (GLOBE NEWSWIRE) -- Raptor Pharmaceutical Corp. (« Raptor » ou la « Société ») (Nasdaq : RPTP) a annoncé la publication en ligne d’un article intitulé « A Randomized Controlled Crossover Trial with a Delayed Release Cysteamine Bitartrate in Nephropathic Cystinosis: Effectiveness on WBC Cystine Levels and Comparison of Safety » dans le Clinical Journal of the American Society of Nephrology (« CJASN »). Le CJASN est un des journaux scientifiques les plus respectés parmi les publications couvrant les maladies rénales.

L’article décrit les découvertes de l’essai clinique ouvert, randomisé, multicentrique et contrôlé de phase III de Raptor, intitulé RP103-03, dont les résultats principaux ont été publiés par Raptor en juillet 2011 et présentés comme une avancée par les chercheurs cliniciens lors de la Semaine du rein 2011 de l’American Society of Nephrology (« ASN ») à Philadelphie en novembre dernier. L’essai clinique de Phase III qui a recruté 43 patients a été conçu pour démontrer la non-infériorité de la formulation de bitartrate de cystéamine à action retardée de Raptor, le RP103 en prise toutes les 12 heures, comparé au traitement actuel du bitartrate de cystéamine à action immédiate, le Cystagon(R) administré toutes les 6 heures, pour la maintenance des niveaux de cystine dans les globules blancs (« GB ») chez les patients déjà bien contrôlés avec le Cystagon(R). L’essai clinique a également démontré que le RP103 atteint son objectif final principal avec un dosage total quotidien inférieur au Cystagon(R).

Les auteurs principaux de la publication, Craig B. Langman, Docteur en médecine et Directeur des maladies infectieuses, et Isaac A. Abt, Docteur en médecine, Professeur des maladies rénales et Professeur de pédiatrie à Northwestern University Feinberg School of Medicine, ont déclaré : « Le RP103 a atteint l’objectif final principal avec une fréquence et un dosage quotidien total réduits comparativement au Cystagon(R). En termes de tolérance, aucun des effets indésirables sérieux signalés dans l’étude n’ont été jugés inattendus, considéré les symptômes associés à la maladie elle-même. La nature des effets indésirables signalés dans l’étude a été similaire dans les traitements avec le Cystagon(R) et le RP103 ».

Patrice P. Rioux, Docteur en médecine, Ph.D. et Directeur médical de Raptor a déclaré, « Deux patients ont compté pour 24 % des effets indésirables (EI) gastro-intestinaux (GI) totaux enregistrés dans l’étude, représentant 60 % des effets indésirables GI liés aux médicaments avec le RP103. Cependant, je suis ravi de signaler qu’après une période initiale de troubles GI au début du traitement, ces deux patients ont continué le RP103 dans l’extension de l’étude et poursuivi la prise du RP103 pendant près d’un an. Tous les patients sauf un, ayant utilisé des inhibiteurs de pompe à protons (IPP) avec le Cystagon(R), n’ont pas utilisé des IPP régulièrement avec le RP103. Cela peut expliquer le nombre supérieur d’effets indésirables GI signalés avec le RP103 versus le Cystagon(R) ».

L’extension volontaire de l’étude RP103, appelée RP103-04, est en cours avec 38 patients recrutés parmi les 41 patients originaux ayant participé à l’essai clinique de Phase III. Trente-deux des patients de Phase III ont pris le RP103 pendant au moins 12 mois, avec certains patients approchant maintenant 18 mois sous RP103. En outre, le recrutement a été étendu pour inclure 13 enfants au-dessous de 6 ans et 5 patients avec une greffe de rein opérationnelle. Le RP103 est administré aux enfants en saupoudrant le contenu de la capsule sur de la compote de pommes, ou bien via un tube gastrique. Raptor prévoit de présenter les données de l’essai étendu plus tard cette année.

En mars, 2012, l’Agence européenne des médicaments (« EMEA ») a validé l’application d’autorisation de commercialisation de Raptor pour le RP103 pour le traitement potentiel de la cystinose néphropathique . L’application est en cours d’étude par l’EMEA. Également en mars, Raptor a soumis une application de nouveau médicament (« NDA ») à la U.S. Food and Drug Administration (« FDA ») pour obtenir l’autorisation de commercialiser le RP103 pour le traitement potentiel de la cystinose néphropathique . Raptor a demandé un examen prioritaire de l’application de NDA qui, si accordée par la FDA, pourrait mener à une décision d’autorisation de commercialisation du RP103 pour le traitement potentiel de la cystinose aux États-Unis au quatrième trimestre 2012.

À propos de la cystinose néphropathique

La cystinose néphropathique est une maladie orpheline qui affecte 2000 personnes à travers le monde, y compris 500 patients aux États-Unis et 800 en Europe. Les patients atteints de cystinose ont hérité d’un gène porteur de cystine défectueux qui contribue à la toxicité cellulaire dans le corps suite à l’accumulation anormale de cystine, un acide aminé, dans les lysosomes. Le début des symptômes apparaît généralement à un jeune âge et nécessite un traitement à vie. Les cristaux de cystine s'accumulent dans divers tissus et organes, notamment les reins, le cerveau, le foie, la thyroïde, le pancréas, les muscles et les yeux. Non traitée, la maladie est fatale d’ici la fin de la première décennie. Le RP103 réduit la toxicité cellulaire en supprimant continuellement la cystine dans les lysosomes.

À propos de la cystéamine et du RP103

Le RP103 est une formulation orale à action retardée étendue de Raptor, destinée à traiter potentiellement la cause métabolique sous-jacente de la cystinose. Le RP103 est une formulation microperlée de bitartrate de cystéamine, gastro-résistante, propriété de Raptor, conçue pour être saupoudrée sur des aliments pour l’administration aux patients trop jeunes pour avaler des capsules orales. Comme démontré dans l’essai clinique de Phase III détaillé dans la publication dans le CJASN, le traitement avec prise de cystéamine toutes les 6 heures peut être réduit à deux fois par jour avec le RP103.

En décembre 2007, Raptor a obtenu une licence internationale exclusive de l'Université de Californie, San Diego, pour le développement du RP103 pour le traitement de la cystinose néphropathique et de la cystéamine pour d'autres indications potentielles, notamment la chorée de Huntington, actuellement en essai clinique de Phase II/III en France, et la stéatohépatite non alcoolique (« SHNA »), actuellement en essai clinique de Phase IIb aux États-Unis. Raptor a obtenu auprès de l'EMEA et de la FDA la désignation de médicament orphelin pour le RP103.

À propos de Raptor Pharmaceuticals Corp.

Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq : RPTP) (« Raptor ») s'engage dans la recherche, la production et l'offre de médicaments qui améliorent la vie des patients atteints de maladies graves et rares. Raptor possède actuellement des produits candidats en développement clinique, conçus pour traiter potentiellement la cystinose néphropathique, la stéatohépatite non alcoolique (« SHNA »), la chorée de Huntington (« CH »), la déficience de l'aldéhyde déshydrogénase (« ALDH2 ») et les troubles thrombotiques.

Les programmes précliniques de Raptor sont basés sur les nouveaux médicaments candidats mis au point par des techniques biologiques et des plateformes de ciblage des médicaments dérivées de la protéine associée au récepteur humain et des protéines inhérentes qui sont conçues pour traiter le cancer, les maladies neurodégénératives et les maladies infectieuses.

Pour plus d’informations, veuillez visiter www.raptorpharma.com.

Le logo de Raptor Pharmaceutical Corp. est disponible sur http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180
ÉNONCÉS PROSPECTIFS

Ce communiqué contient des déclarations prospectives au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995 des États-Unis. Ces énoncés font référence à des événements, résultats ou performances financières futurs, y compris mais sans limitation, les déclarations suivantes : Raptor terminera son essai d’extension ou présentera ses données de l’essai d’extension plus tard cette année ; le traitement avec prise de cystéamine toutes les six heures sera réduit à deux prises par jour avec le RP103 ; la FDA pourrait donner sa décision concernant l’autorisation de commercialisation du RP103 pour le traitement potentiel de la cystinose aux États-Unis au quatrième trimestre 2012 ; et Raptor sera capable de développer avec succès le RP103 ou tous ses autres produits candidats. Ces déclarations ne sont que des prédictions et impliquent des risques connus et inconnus, des incertitudes et d'autres facteurs, susceptibles de provoquer des écarts considérables entre les résultats réels et les énoncés prospectifs. Les facteurs pouvant influencer de façon importante ou empêcher la réalisation de ces énoncés prospectifs, comprennent : Raptor ne réussira pas forcément à développer ou à acquérir des produits ; la possibilité que les technologies de Raptor ne soient pas validées au fil des progrès réalisés par la société, et le risque que ses méthodes ne soient pas approuvées par la communauté scientifique ; la possibilité que Raptor ne soit pas en mesure de garder ou d'attirer des employés importants dont les connaissances sont essentielles à la mise au point de ses produits ; le risque que des difficultés scientifiques imprévues se multiplient dans les activités de la société ; la possibilité que les brevets de Raptor ne soient pas suffisamment complets pour protéger les aspects importants de sa technologie ; le risque que des concurrents mettent au point de meilleures technologies ; la possibilité que les produits de Raptor ne donnent pas les résultats escomptés, ou pire, que les produits de la société nuisent aux personnes auxquels ils sont administrés ; et Raptor ne réussira pas forcément à lever les fonds pour continuer ses programmes de développement. De même, les produits de la société pourraient ne jamais être développés et être utilisés, et même si cela était le cas, ils pourraient ne pas être approuvés pour la commercialisation auprès du grand public. Nous avertissons les lecteurs de ne pas trop se fier aux énoncés prospectifs qui ne sont valides qu'à la date du présent communiqué. Certains des risques, incertitudes et autres facteurs sont décrits de façon plus détaillée dans les documents déposés périodiquement par la société auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC), que la société recommande de lire et de prendre en compte, y compris : son rapport annuel sur formulaire 10-K, tel qu’amendé par le formulaire 10-K/A, déposé auprès de la SEC le 11 novembre 2011 et le 19 décembre 2011, respectivement ; et le rapport trimestriel de Raptor sur le formulaire 10-Q déposé auprès de la SEC le 9 avril 2012. Tous ces rapports sont disponibles gratuitement en consultant le site Internet de la SEC sur http://www.sec.gov. Tous les énoncés prospectifs ultérieurs écrits et oraux attribuables à Raptor ou à toute personne agissant au nom de la Compagnie sont expressément considérés dans leur totalité comme qualifiés par les avertissements énoncés dans les rapports de Raptor enregistrés auprès de la SEC. Raptor rejette expressément toute responsabilité en termes d’intention ou d'obligation de mise à jour d‘énoncés prospectifs.

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