Rafael Pharmaceuticals, Inc. a annoncé la poursuite du taux de recrutement réussi de son essai clinique de phase 2 pour le CPI-613® (devimistat) en association avec la gemcitabine et le cisplatine chez les patients atteints de cancer des voies biliaires. L'essai multicentrique s'adresse aux patients atteints d'un cancer des voies biliaires localement avancé, non résécable ou métastatique, qui n'ont reçu aucun traitement préalable. CPI-613® (devimistat) est un premier composé clinique de Rafael, qui cible des enzymes impliquées dans le métabolisme énergétique des cellules cancéreuses et situées dans les mitochondries de ces cellules. Le dévimistat est conçu pour cibler le cycle mitochondrial de l'acide tricarboxylique (TCA), un processus essentiel à la multiplication et à la survie des cellules tumorales, de manière sélective dans les cellules cancéreuses. Le dévimistat augmente considérablement le stress cellulaire et la sensibilité des cellules cancéreuses à une gamme variée d'agents chimiothérapeutiques. Cette synergie permet des combinaisons potentielles de dévimistat avec des doses plus faibles de ces médicaments généralement toxiques pour être plus efficaces avec des effets secondaires moindres pour le patient. L'association avec le devimistat représente une gamme variée d'opportunités pour améliorer substantiellement le bénéfice des patients dans de nombreux cancers différents. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a désigné le devimistat comme médicament orphelin pour le traitement du cancer du pancréas, de la leucémie myéloïde aiguë, du syndrome myélodysplasique, du lymphome périphérique à cellules T, du sarcome des tissus mous, du lymphome de Burkitts et du cancer des voies biliaires. L'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin au devimistat pour le cancer du pancréas, la leucémie myéloïde aiguë et le lymphome de Burkitts.