PureTech Health plc a annoncé les résultats d'une étude croisée randomisée en double aveugle chez des adultes âgés en bonne santé, démontrant qu'environ 50 % moins de sujets traités avec LYT-100 (deupirfenidone) de PureTech ont subi des événements indésirables (EI) liés à l'appareil gastro-intestinal (GI) par rapport aux sujets traités avec la pirfenidone (17,4 % contre 34,0 %). La pirfénidone est approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI), une maladie orpheline chronique et progressive qui entraîne une morbidité et une mortalité importantes. Sur la base de ces résultats, des données supplémentaires générées par le solide programme clinique de PureTech sur le LYT-100 et des récents commentaires des autorités réglementaires, la société a l'intention de faire passer le LYT-100 à un stade avancé de développement clinique pour le traitement de la FPI, en commençant par une étude de dosage évaluant six mois de traitement avec le LYT-100 qui débutera au cours du premier semestre 2022. PureTech pense que les résultats de cette étude, ainsi qu'une étude de phase 3, pourraient servir de base à l'enregistrement aux États-Unis. LYT-100 est une forme sélectivement deutérée de pirfénidone qui est conçue pour conserver l'activité anti-fibrotique et anti-inflammatoire puissante et cliniquement validée de la pirfénidone avec un profil pharmacocinétique différencié qui s'est traduit par une tolérabilité favorable, comme le démontrent les données de multiples études cliniques chez l'homme. La pirfénidone est l'un des deux traitements de référence approuvés pour la FPI, avec le nintedanib, qui sont tous deux efficaces mais associés à d'importants problèmes de tolérance gastro-intestinale. Les problèmes de tolérance associés à la pirfénidone entraînent l'arrêt du traitement et/ou des réductions de dose en dessous de la dose de 801 mg trois fois par jour (TID) approuvée par la FDA, limitant ainsi son efficacité chez les patients atteints de FPI.