ProQR Therapeutics N.V. a annoncé une présentation à la conférence Oligonucleotide and Peptide Therapeutics, ou TIDES Europe, qui se tient du 16 au 18 novembre 2022 à Vienne, en Autriche. Titre de la présentation de ProQR : Progrès dans le développement des technologies d'édition des bases de l'ARN pour les médicaments de précision Présentateur : Gerard Platenburg, cofondateur et directeur scientifique de ProQR Type de présentation : Présentation orale Session : Découverte d'oligonucléotides, préclinique et clinique Date : 18 novembre 2022 à 14h30 CET À propos de la technologie Axiomer(R) ProQR est le pionnier d'une technologie d'édition des bases de l'ARN de nouvelle génération appelée Axiomer(R), qui pourrait potentiellement donner naissance à une nouvelle classe de médicaments pour divers types de maladies. Les oligonucléotides d'édition d'Axiomer(R), ou EON, modifient les nucléotides uniques de l'ARN de manière hautement spécifique et ciblée en utilisant une machinerie moléculaire présente dans les cellules humaines appelée ADAR (Adenosine Deaminase Acting on RNA).

Les EONs d'Axiomer(R) sont conçus pour recruter et diriger les ADARs exprimés de façon endogène pour changer une Adénosine (A) en Inosine (I) dans l'ARN - une Inosine est traduite en Guanosine (G) - corrigeant un ARN avec une mutation causant une maladie pour le ramener à un ARN normal (type sauvage), modulant l'expression des protéines, ou altérant une protéine pour qu'elle ait une nouvelle fonction qui aide à prévenir ou à traiter la maladie.