La Usher Syndrome Coalition a travaillé à la création de son registre international "USH Trust" en prévision du jour où des chercheurs lanceraient un essai clinique de phase finale pour la communauté du syndrome d'Usher. Ce jour est arrivé. La Coalition est heureuse de s'associer à ProQR pour aider à recruter plus de 200 participants dans le monde entier pour cette étude. Les essais cliniques Sirius et Celeste visent à déterminer si la thérapie ARN expérimentale QR-421a est efficace pour stopper la perte de vision et si elle est sûre pour les personnes atteintes de rétinite pigmentaire et du syndrome d'Usher dû à des mutations dans l'exon 13 du gène USH2A. Ces essais cliniques de phase 2/3 ont été planifiés après les résultats positifs d'un essai clinique de phase 1/2 appelé Stellar. Vous trouverez de plus amples informations sur Stellar à l'adresse suivante : www.proqr.com/community-stories-and-news/positive-results-achieved-in-our-ongoing-usher-syndrome-and-retinitis-pigmentosa-research. ProQR et le syndrome d'Usher. L'objectif de la Coalition pour le syndrome d'Usher est de mettre en relation la communauté mondiale d'Usher : entre eux, avec des informations et des ressources, ainsi qu'avec des entreprises et des chercheurs travaillant sur des traitements. La Coalition est la seule organisation au monde qui s'efforce de trouver et de soutenir toutes les personnes vivant avec le syndrome d'Usher, de tous âges et de tous types d'USH. La Coalition entretient actuellement des contacts avec la communauté Usher dans 71 pays et dans les 50 États des États-Unis par le biais de services tels que le registre USH Trust de l'entreprise, le programme des ambassadeurs USH de l'entreprise, le groupe de messagerie privé USH Blue Book de l'entreprise, les conférences annuelles USH Connections de l'entreprise, etc. Le syndrome d'Usher est la cause génétique la plus courante de surdité et de cécité combinées. En s'associant, ProQR et la Coalition auront pour objectif d'utiliser le Trust USH.