Eli Lilly and Company et ProQR Therapeutics N.V. ont annoncé l'extension de leur accord de licence et de collaboration axé sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux médicaments génétiques. La collaboration, initialement annoncée en septembre 2021, appliquait la plateforme d'édition d'ARN Axiomer®, propriété de ProQR, pour cibler les troubles du foie et du système nerveux. Au cours des travaux menés à ce jour, les avancées de la plateforme ont permis d'augmenter considérablement l'efficacité de l'édition et d'affiner la biodistribution dans le foie et le système nerveux, ouvrant ainsi la voie à de nouvelles applications potentielles pour non seulement corriger des mutations connues, mais aussi introduire des variantes protectrices dans des transcriptions spécifiques.

Grâce à cette collaboration élargie, Lilly et ProQR exploreront d'autres applications de la plateforme Axiomer afin de débloquer de nouveaux traitements innovants pour les personnes atteintes de maladies dont les besoins médicaux non satisfaits sont importants. Selon les termes de l'accord élargi, Lilly aura accès à des cibles supplémentaires dans le système nerveux central et le système nerveux périphérique grâce à la plateforme Axiomer de ProQR. ProQR recevra 75 millions de dollars consistant en un paiement initial, ainsi qu'en une participation au capital.

Lilly aura la possibilité d'exercer une option pour étendre davantage le partenariat pour un montant de 50 millions de dollars. En outre, Lilly peut choisir de fournir à ProQR l'accès à la technologie d'administration exclusive de la société pour son pipeline en propriété exclusive. Sur la base de son accord initial de septembre 2021 et de l'accord élargi annoncé avec Lilly, au total, ProQR peut recevoir jusqu'à environ 3,75 milliards de dollars en étapes de recherche, de développement et de commercialisation, ainsi que des redevances échelonnées pouvant atteindre un pourcentage à un chiffre sur les ventes de produits.