Praxis Precision Medicines, Inc. va faire progresser l'étude de phase 2 Prax-562 chez les patients pédiatriques atteints d'encéphalopathies développementales et épileptiques

Praxis Precision Medicines, Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique. Elle se concentre sur l'application des connaissances sur les épilepsies génétiques au développement de thérapies pour les troubles du système nerveux central caractérisés par un déséquilibre entre l'excitation et l'inhibition neuronales. Elle applique des connaissances génétiques à la découverte et au développement de thérapies pour les troubles neurologiques par le biais de deux plates-formes, en s'appuyant sur sa compréhension des cibles biologiques et des circuits communs dans le cerveau. Sa plateforme comprend Cerebrum, une plateforme de petites molécules, qui utilise une compréhension approfondie de l'excitabilité neuronale et des réseaux neuronaux et applique une série d'outils informatiques et expérimentaux pour développer des thérapies de précision disponibles par voie orale, et Solidus, une plateforme d'oligonucléotides antisens, qui est un moteur de découverte et de développement efficace et ciblé de la médecine de précision, ancré sur une méthodologie informatique propriétaire. Ses produits candidats comprennent l'ulixacaltamide, PRAX-562, PRAX-628 et elsunersen.