Poxel S.A. annonce que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au PXL065 et au PXL770 pour le traitement des patients atteints d'adrénomyéloneuropathie (AMN), la forme la plus courante d'adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD). Le PXL065 est un nouveau stéréo-isomère R de la pioglitazone, stabilisé au deutérium. Le PXL770 est un nouvel activateur direct de la protéine kinase activée par l'adénosine monophosphate (AMPK), le premier de sa catégorie. Les deux composés se préparent à entrer en phase 2a des études cliniques de preuve de concept (POC) sur les biomarqueurs dès que possible, sous réserve de financement. La désignation de médicament orphelin1 donne à une entreprise une fenêtre potentielle de sept ans de droits exclusifs de commercialisation après l'approbation de la FDA, ainsi qu'une réduction de certains frais de demande, et des crédits d'impôt pour les dépenses liées aux essais cliniques qualifiés menés après la réception de la désignation orpheline.