Poolbeg Pharma PLC a annoncé qu'une étude indépendante menée pour le compte de Poolbeg confirme une opportunité de marché de plus de 10 milliards de dollars pour POLB 001 dans le SRC induit par l'immunothérapie du cancer, en tant que traitement préventif administré par voie orale. Les immunothérapies anticancéreuses ont été approuvées pour des cancers du sang rares et orphelins, et la société voit donc un potentiel pour POLB 001 dans un ou plusieurs de ces types de cancer. POLB 001 dans le SRC induit par l'immunothérapie du cancer sera développé parallèlement au portefeuille existant d'actifs de Poolbeg, notamment son programme sur la grippe, ses programmes de découverte de médicaments sur l'intelligence artificielle et l'administration orale de GLP-1 pour l'obésité et d'autres maladies métaboliques.

Les maladies rares et orphelines représentent une opportunité de création de valeur significative pour la société et ses actionnaires car elles sont mal desservies et il reste une opportunité substantielle pour des médicaments innovants pour traiter ces conditions sévères et souvent chroniques. L'acquisition et la commercialisation de médicaments rares et orphelins devraient permettre de générer des revenus intéressants. Poolbeg s'appuiera sur l'expertise de l'ensemble de l'équipe, y compris les membres de l'ancienne équipe d'Amryt, qui ont fait leurs preuves dans la création et la commercialisation de médicaments orphelins.

Les autorités réglementaires offrent des incitations aux entreprises qui développent des médicaments orphelins, telles que des frais de dépôt réduits, des allègements fiscaux et l'exclusivité du marché après l'approbation, et les administrateurs de la société estiment que Poolbeg est bien placée pour bénéficier de ces opportunités. La société a également annoncé des détails supplémentaires sur l'opportunité de marché significative pour POLB 001 CRS induite par les traitements CAR-T et les anticorps bispécifiques (BsAb), où le CRS peut affecter la majorité des patients et peut conduire à des séjours prolongés à l'hôpital, à l'interruption du traitement et au risque de mortalité. Il existe actuellement peu de thérapies approuvées pour la gestion du SRC aigu et aucune thérapie préventive n'est indiquée pour le SRC.

La taille et l'attrait de ce marché ont encouragé la société, car le domaine des immunothérapies anticancéreuses, y compris les CAR-T et les BsAb, est en plein essor et devrait atteindre 100 à 140 milliards de dollars d'ici à 2030. Le CRS survient dans la majorité des traitements CAR-T et BsAb, affectant fréquemment >70% [iv] des patients et ne pouvant être prédit. Tous les degrés de SRC peuvent conduire à des séjours hospitaliers prolongés, entraînant des coûts d'hospitalisation estimés à 5,5 milliards de dollars pour les systèmes de santé, ainsi que d'autres coûts indirects liés au traitement et au suivi des patients.

Un traitement préventif oral efficace contre le SRC induit par l'immunothérapie du cancer pourrait réduire de manière significative les coûts directs du système de santé et améliorer l'accès des patients à ces thérapies, y compris potentiellement en dehors des centres spécialisés, tout en augmentant la pénétration du marché. Poolbeg a récemment annoncé des résultats in vivo prometteurs pour POLB 001 dans le traitement du SRC induit par l'immunothérapie du cancer, où les symptômes cliniques du SRC ont été significativement améliorés par l'administration de POLB 001. Des réductions dépendantes de la dose ont été observées dans toutes les cytokines pro-inflammatoires sériques mesurées.