Pluristem Therapeutics Inc. a annoncé les premiers résultats de ses études de phase II à doses croissantes évaluant la sécurité et l'efficacité des injections intramusculaires de cellules PLX-PAD pour le traitement du syndrome de détresse respiratoire aiguë (SDRA) associé au COVID-19. L'analyse est basée sur 89 patients inscrits dans deux études de phase II aux États-Unis (l'étude américaine) et en Europe et en Israël (collectivement, l'étude européenne et, avec l'étude américaine, les études). Le critère principal d'efficacité était le nombre de jours sans ventilateur (VFD) du jour 1 au jour 28 des études. Le VFD au jour 60 et la mortalité toutes causes confondues aux jours 28 et 60 faisaient partie des critères secondaires d'efficacité des études. Les études n'ont pas atteint le critère principal d'efficacité, à savoir une amélioration statistiquement significative de la VFD à 28 jours. En tenant compte des facteurs de risque de base des patients atteints de SDRA, aucune différence dans le profil de sécurité n'a été observée entre PLX-PAD et le placebo. En juillet 2021, Pluristem a annoncé sa décision d'amener les études à une lecture clinique précoce sur la base de 89 patients recrutés, au lieu des 180 patients initialement prévus (140 dans l'étude américaine et 40 dans l'étude européenne). Cette décision a été prise en réponse à l'évolution de la maladie de COVID-19 et aux changements significatifs dans les normes de soins, qui ont conduit à une augmentation de la gravité des conditions des patients intubés. Ces changements dans l'évolution de COVID-19 ont soulevé une préoccupation majeure quant à la variabilité potentielle de la population de patients dans les études. La fin précoce du recrutement a conduit à une réduction significative de la puissance statistique des études. Les tendances d'efficacité des études sont les suivantes : Une administration unique de 300 millions de cellules PLX-PAD a démontré des résultats globalement meilleurs, par rapport aux autres groupes de traitement. Les patients de l'étude américaine traités avec une dose unique de 300 millions de cellules PLX-PAD (n=14) ont montré un taux de survie accru de 40% au jour 60 par rapport au groupe placebo (n=14) (50% contre 35%). Les patients de l'étude européenne traités par une dose unique de 300 millions de cellules PLX-PAD (n=11) ont présenté un taux de survie accru de 27% au 60ème jour par rapport au groupe témoin (n=12) (64% contre 50%). Dans l'étude européenne, les patients traités avec une dose unique de 300 millions de cellules PLX-PAD ont montré une augmentation de la DAV au jour 28 de 3,6 jours, de 0,2 jours dans le groupe témoin (n=12) à 3,8 jours dans le groupe traité (n=11). Dans l'étude européenne, les patients traités avec une dose unique de 300 millions de cellules PLX-PAD ont présenté une augmentation de 112% ou 6,6 jours de la VFD au jour 60, passant de 5,9 jours dans le groupe témoin (n=12) à 12,5 jours dans le groupe traité (n=11). À propos des études : L'étude américaine comprenait 66 patients inscrits à une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique et à groupes parallèles, avec trois groupes de traitement par cellules PLX-PAD - administration unique de 300 millions de cellules, administration unique de 600 millions de cellules, ou 300 millions de cellules administrées deux fois dans un intervalle d'une semaine ; et deux groupes de contrôle par placebo - administration unique, et deux administrations dans un intervalle d'une semaine. Tous les groupes ont reçu un traitement à l'étude en plus des meilleurs soins médicaux standard selon les pratiques locales. L'étude EU a recruté 23 patients en Allemagne, en Bulgarie et en Israël pour une étude randomisée, contrôlée, multicentrique, à groupes parallèles, avec un groupe de traitement unique (dose unique de 300 millions de cellules PLX-PAD) en plus des meilleurs soins médicaux standard selon les pratiques locales, et un groupe témoin recevant les meilleurs soins médicaux standard selon les pratiques locales.