Phathom Pharmaceuticals, Inc. a annoncé les premiers résultats positifs de PHALCON-NERD, une étude de phase 2 évaluant trois niveaux de dose de vonoprazan (10 mg, 20 mg et 40 mg) comme traitement à la demande pour soulager les brûlures d'estomac épisodiques chez les sujets souffrant de reflux gastro-œsophagien non érosif (NERD). Dans cette étude en double aveugle, contrôlée par placebo, les trois niveaux de dose de vonoprazan ont satisfait au critère d'évaluation principal et ont été statistiquement significatifs (p < 0,0001) par rapport au placebo. Le critère d'évaluation principal était le pourcentage d'épisodes de brûlures d'estomac complètement soulagés dans les trois heures (“soulagement complet” ;) avec un soulagement maintenu pendant plus de 24 heures (“soulagement maintenu” ;). Dans les trois heures, le vonoprazan 10 mg, 20 mg et 40 mg a apporté un soulagement complet et durable dans 56,0 %, 60,6 % et 70,0 % des épisodes d'aigreurs évaluables1, respectivement, contre 27,3 % des épisodes pour le placebo. L'essai PHALCON-NERD comprenait également une phase de rodage de la posologie quotidienne en ouvert au cours de laquelle tous les participants inscrits ont reçu 20 mg de vonoprazan une fois par jour (QD) pendant quatre semaines. Au cours de cette période, le pourcentage moyen de jours sans brûlures d'estomac sur 24 heures observé était de 65,4 % (médiane 76,0 %). Le vonoprazan a été généralement bien toléré au cours de l'essai. Dans les deux phases de l'essai, aucun événement indésirable n'a été signalé chez plus de 3 % des participants d'un groupe de traitement. Au total, quatre événements indésirables graves (EIG) ont été observés dans la phase d'administration quotidienne et aucun dans la phase d'administration à la demande. Les données de sécurité pour tous les bras du vonoprazan étaient comparables à celles du placebo et conformes à ce qui avait été rapporté dans les études précédentes. Sur la base de ces résultats encourageants, Phathom a annoncé le lancement de NERD-301, une étude de phase 3 évaluant le vonoprazan 10 mg et 20 mg en dosage quotidien (QD) pour le traitement des NERD. Phathom prévoit d'annoncer les premiers résultats de NERD-301 en 2023. En outre, sur la base des données positives de la phase 2 à la demande, Phathom prévoit également de discuter avec la Food and Drug Administration (FDA) américaine d'un plan d'essai de phase 3 pour soutenir le nouveau schéma posologique du vonoprazan en tant que traitement à la demande pour le soulagement des brûlures d'estomac épisodiques chez les patients souffrant de NERD, un schéma posologique de traitement non approuvé aux États-Unis pour les inhibiteurs de la pompe à protons (IPP).