Le 24 octobre 2022, Phathom Pharmaceuticals, Inc. a annoncé qu'elle avait terminé le recrutement des patients dans son essai de phase 3 PHALCON-NERD Daily Dosing du vonoprazan dans le traitement du reflux gastro-œsophagien non érosif (“NERD㝄 ;). La société a recruté 776 patients. La Société prévoit de communiquer les données de base au cours du premier trimestre de 2023 et les résultats complets de l'étude à la fin de 2023.

En cas de succès, la société pense que l'essai constituera la base d'une demande supplémentaire de nouveau médicament (“sNDA” ;) pour le vonoprazan en tant que thérapie quotidienne unique pour le traitement des NERD symptomatiques chez les adultes en 2023. La NERD est la sous-catégorie du reflux gastro-œsophagien (“GERD” ;) et se caractérise par des symptômes liés au reflux en l'absence d'érosions de la muqueuse œsophagienne. On estime à plus de 65 millions le nombre de personnes souffrant de RGO aux États-Unis, et on estime que jusqu'à soixante-dix pour cent (70 %) de cette population souffre de RNA.

Le critère principal de l'étude PHALCON-NERD-301 de phase 3 en double aveugle évalue l'efficacité du vonoprazan 10 mg et 20 mg en traitement quotidien (QD), par rapport au placebo (QD), dans le soulagement des brûlures d'estomac sur quatre semaines chez les participants souffrant de RGO symptomatique. L'essai comprend également une période unique d'extension à long terme de 20 semaines en aveugle pour évaluer davantage la sécurité et l'efficacité des deux doses de vonoprazan après six mois. La société est également en pourparlers avec la Food and Drug Administration (“FDA” ;) américaine sur un deuxième plan d'essai de phase 3 pour soutenir le nouveau schéma posologique du vonoprazan en tant que traitement à la demande ou “selon les besoins” ; pour le soulagement des brûlures d'estomac épisodiques chez les patients souffrant de NERD, un schéma posologique non approuvé aux États-Unis pour les inhibiteurs de la pompe à protons.