Phathom Prmaceuticals, Inc. a annoncé des résultats préliminaires positifs de PHALCON-NERD-301, une étude de phase 3 évaluant l'efficacité et la sécurité du vonoprazan pour le traitement quotidien d'adultes souffrant de reflux gastro-œsophagien symptomatique non érosif. Le vonoprazan est un bloqueur d'acide expérimental, premier de sa catégorie, compétitif en potassium, issu d'une nouvelle classe de médicaments qui bloquent la sécrétion d'acide dans l'estomac. Les résultats complets de l'étude sont attendus plus tard cette année.

Les premiers résultats de la période de quatre semaines, en double aveugle, contrôlée par placebo, ont montré que les deux doses de vonoprazan 10 mg et 20 mg ont atteint le critère d'évaluation principal et ont démontré un pourcentage significativement plus élevé de jours sans brûlures d'estomac sur 24 heures par rapport au placebo. Le pourcentage médian de jours sans brûlures d'estomac sur 24 heures était de 48,3 %, 46,7 % et 17,0 % pour le vonoprazan 10 mg, le vonoprazan 20 mg et le placebo, respectivement. On estime à plus de 65 millions le nombre de personnes souffrant de RGO aux États-Unis, et on estime que 70 % de cette population souffre de RNA.

Le critère principal de l'étude PHALCON-NERD-301 de phase 3 en double aveugle a évalué l'efficacité du vonoprazan 10 mg et 20 mg en traitement quotidien, par rapport au placebo, dans le soulagement des brûlures d'estomac sur quatre semaines chez les participants souffrant de RGO symptomatique. L'essai comprend également une période d'extension à long terme de 20 semaines en aveugle, qui est actuellement en cours, afin d'évaluer davantage la sécurité et l'efficacité des deux doses de vonoprazan après six mois d'utilisation continue. Au total, 776 patients souffrant de DNER symptomatique ont été recrutés et randomisés dans l'essai américain multisite.

Les résultats complets de l'essai devraient être présentés plus tard en 2023. Le vonoprazan a été généralement bien toléré lors de la phase initiale de quatre semaines en double aveugle et contrôlée par placebo de l'essai. Les effets indésirables globaux pour tous les bras du vonoprazan étaient comparables à ceux du placebo et conformes à ce qui a été rapporté dans les études précédentes.

L'événement indésirable le plus fréquemment rapporté était la nausée, sans qu'aucun autre événement supérieur à 3,0 % ne soit rapporté dans l'un ou l'autre des bras de dose de vonoprazan. Les données complètes sur la sécurité de l'étude seront disponibles après l'achèvement de la période d'extension à long terme de 20 semaines.