PHARNEXT : résultats positifs d'un essai de phase 3
Le 16 octobre 2018 à 12:17
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Pharnext a annoncé les résultats positifs de son essai clinique pivot de Phase 3 (PLEO-CMT) évaluant deux doses du PXT3003 contre placebo sur 15 mois pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).
LEXIQUE Essais cliniques (Phases I, II, III) Phase I : test de la molécule à petite échelle sur les humains pour évaluer sa sécurité, sa tolérance, ses propriétés métaboliques et pharmacologiques.Phase II : évaluation de la tolérance et de l'efficacité sur plusieurs centaines de patients pour identifier les effets secondaires.Phase III : évaluation du rapport bénéfice / risque global auprès de plusieurs milliers de patients.
Pharnext SCA est spécialisé dans le développement de médicaments fondés sur la PléothérapieTM destinés au traitement des maladies neurologiques sévères, rares et communes (notamment Alzheimer, maladie de Charcot-Marie Tooth, maladie de Parkinson et sclérose latérale amyotrophique). La société assure la création de nouveaux traitements en combinant, à doses très faibles, des molécules déjà éprouvées pour d'autres pathologies.
Le groupe dispose d'un portefeuille de 2 produits en phase de développement clinique : PXT3003 (traitement de la maladie orpheline Charcot-Marie-Tooth de type 1A) et PXT864 (traitement de maladie d'Alzheimer).