Perspective Therapeutics, Inc. a annoncé la présentation des premiers résultats cliniques encourageants d'une étude ouverte, à un seul bras, menée à l'initiative d'un investigateur et portant sur l'innocuité et l'efficacité du [212Pb]VMT-a-NET, une thérapie alpha ciblée (TAT), chez des patients atteints de tumeurs neuroendocrines (TNE) métastatiques et de carcinomes médullaires de la thyroïde. Les résultats ont été présentés lors du 36e congrès annuel de l'Association européenne de médecine nucléaire (EANM), qui s'est tenu à Vienne, en Autriche, du 9 au 13 septembre 2023. Les points forts des résultats présentés sont les suivants : Dix patients ayant échoué à au moins une ligne antérieure de traitement standard ont reçu un traitement par [212Pb]VMT-a-NET à ce jour, avec des réponses initiales observées chez 7 des 9 patients évaluables.

Les réponses ont été observées à la fois chez les patients naïfs de thérapie radionucléide par récepteur peptidique (PRRT) et chez les patients réfractaires à la PRRT. Sur les 10 patients inclus dans l'étude, 3 présentaient des TNE gastro-intestinales, 5 des TNE pancréatiques et 2 un carcinome médullaire de la thyroïde. Quatre patients (1 avec des TNE gastro-intestinales ; 3 avec des TNE pancréatiques) avaient déjà été traités par PRRT au [177Lu]DOTATATE, l'un d'entre eux ayant également reçu 3 administrations antérieures de [225Ac]DOTATATE.

Les améliorations des symptômes et de la qualité de vie des patients ont eu une tendance fortement positive avec des doses consécutives de [212Pb]VMT-a-NET. Aucun effet indésirable significatif sur la fonction rénale ou hépatique n'a été observé à ce jour.

La plupart des effets indésirables étaient légers et comprenaient des anémies de grade 1, une alopécie et de la fatigue, qui se sont généralement résorbés dans la semaine suivant l'administration du [212Pb]VMT-a-NET. Deux patients ont présenté des effets indésirables graves qui ont été jugés non liés au traitement par le [212Pb]VMT-a-NET. Un patient qui a développé un syndrome myélodysplasique (SMD) a interrompu le traitement et l'autre patient, qui avait été lourdement prétraité, est décédé (le patient a été jugé non évaluable).