PDS Biotechnology Corporation annonce que la société a atteint le seuil d'efficacité selon l'évaluation de l'investigateur dans l'étape 2 de l'essai clinique de phase 2 VERSATILE-002 (NCT04260126) évaluant PDS0101 en combinaison avec la thérapie anti-PD-1 de Merck, KEYTRUDA® (pembrolizumab), pour le traitement du cancer de la tête et du cou non résécable, récurrent ou métastatique positif pour le virus du papillome humain (HPV)16. Le recrutement complet de 54 patients dans le bras naïf ICI a été annoncé en mai 2023. Le seuil d'efficacité, tel que défini dans le protocole clinique, a été atteint lorsque 14 des 54 patients n'ayant jamais reçu d'inhibiteur de point de contrôle immunitaire (ICI) ont obtenu une réponse objective confirmée.

D'autres patients participant à l'essai n'ont pas encore fait l'objet d'une évaluation par imagerie. Selon RECIST 1.1, la norme de classification des résultats d'imagerie oncologique dans les essais cliniques, les patients sont considérés comme ayant obtenu une réponse objective lorsque les études d'imagerie documentent un rétrécissement de la tumeur de 30 % ou plus. Dans VERSATILE-002, le critère d'évaluation principal exige deux scanners consécutifs à 9 ou 12 semaines d'intervalle, plutôt qu'un seul, pour être considéré comme une réponse objective confirmée.

La confirmation par deux scanners consécutifs n'est pas nécessaire pour obtenir une réponse objective dans tous les essais cliniques, conformément à la norme RECIST 1.1. Lors de la récente réunion annuelle de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO), la société a présenté des données montrant 9 réponses confirmées parmi 34 patients évaluables. Une survie médiane sans progression (PFS) de 10,4 mois a également été présentée lors de la réunion annuelle de l'ASCO en 2023, ainsi qu'un taux de survie globale (OS) à 12 mois de 87,1 % pour les patients ayant un CPS>1. Des patients supplémentaires ont été évalués depuis la présentation des données lors de la réunion annuelle de l'ASCO en 2023. Avec ces données supplémentaires, un total de 14 patients ont maintenant obtenu une réponse confirmée à ce jour.

La réalisation de ce critère d'évaluation suggère un effet additif de PDS0101 par rapport aux résultats publiés avec une monothérapie ICI et est basée sur des calculs statistiques utilisant la puissance et l'alpha appropriés. Le critère d'évaluation principal de l'étude VERSATILE-002 est la meilleure réponse globale (BOR), c'est-à-dire une réponse complète confirmée (CR) ou une réponse partielle confirmée (PR), conformément à la norme RECIST 1.1. Les principaux critères d'évaluation secondaires sont la survie sans progression (PFS), l'OS à 12 et 24 mois, la sécurité et la tolérabilité. L'étude utilise un plan optimal en deux étapes de Simon.

DS Biotech prévoit d'initier l'étude VERSATILE-003 suite à la réussite d'une réunion de fin de phase 2 au troisième trimestre 2022 avec la FDA, au cours de laquelle PDS Biotech a reçu des conseils sur les éléments clés du programme de phase 3 qui soutiendront la soumission d'une demande de licence biologique (Biologics License Application - BLA). Les critères d'évaluation principaux prévus pour VERSATILE-003 sont la SG et la SSP. En préparation de l'essai VERSATILE-003, PDS Biotech prévoit de soumettre une demande modifiée de nouveau médicament de recherche (IND) à la FDA au troisième trimestre 2023.