Panbela Therapeutics, Inc. a annoncé la publication de données précliniques et cliniques issues d'études sur le CPP-1X (également connu sous le nom de a-Difluoromethylornithine (DFMO) ou Eflornithine) dans le diabète de type 1 (T1D) d'apparition récente. Selon Sims et al, bien que la thérapie du DT1 se soit améliorée, la morbidité, la mortalité et le coût continuent d'avoir un impact sur la qualité de vie des personnes affectées, soulignant le besoin de thérapies sûres et efficaces qui s'attaquent à la pathologie sous-jacente. Des données publiées dans la revue Cell Reports Medicine ont étudié le mécanisme des polyamines et de l'inhibition des polyamines par le CPP-1X sur le stress des cellules ß qui joue un rôle dans l'apparition du diabète de type 1 dans des modèles in vitro et ex vivo.

Les résultats ont montré que le traitement par DFMO peut préserver la fonction des cellules ß, reflétée par les niveaux de peptide C chez les patients atteints de DT1, grâce à la modulation des polyamines urinaires, en particulier la putrescine. Ces travaux reflètent la collaboration en cours entre l'entreprise et la faculté de médecine de l'université de l'Indiana. La recherche fait partie d'un essai clinique multisite dirigé par la faculté de médecine de l'université de l'Indiana et soutenu par le financement de la FRDJ, la principale organisation mondiale de recherche et de défense des droits des personnes atteintes de T1D.

Les données précliniques ont été générées par le laboratoire de Raghavendra Mirmira à l'université de Chicago. Panbela Therapeutics fournit le médicament gratuitement aux chercheurs et n'a pas participé à la conception et à l'analyse de ces études. L'étude de phase 1 sur la détermination de la gamme de doses de CPP-1X chez des patients atteints d'un T1D récent a montré que le CPP-1X était bien toléré et qu'une inhibition dose-dépendante de l'ODC avait été observée.

Une analyse secondaire exploratoire a montré qu'aux deux niveaux de dose les plus élevés, le traitement par CPP-1X a stabilisé les aires sous la courbe des peptides C par rapport au placebo. Lors de l'évaluation des populations de cellules immunitaires, aucune différence n'a été observée entre les patients sous placebo et ceux sous CPP-1X. Les résultats de ces études suggèrent que le CPP-1X est un traitement oral sûr qui peut améliorer la fonction et/ou la survie des cellules ß dans le cas d'un DT1 récent.