Northwest Biotherapeutics a annoncé que dans son essai clinique de phase III, tant la survie médiane que la "longue queue" de la survie prolongée ont été augmentées chez les patients atteints de glioblastome cérébral nouvellement diagnostiqué et récurrent traités avec DCVax®-L. L'essai a atteint le critère d'évaluation primaire et secondaire selon le plan d'analyse statistique de l'essai. La société pense que c'est la première fois en près de 20 ans qu'un essai de phase III d'un traitement systémique a montré une telle extension de la survie chez les glioblastomes nouvellement diagnostiqués, et la première fois en près de 30 ans qu'un essai de phase III de tout type de traitement a montré une telle extension de la survie chez les glioblastomes récurrents.
Le glioblastome est la forme la plus courante et la plus létale de cancer primaire du cerveau. Les traitements standard de soins (SOC) n'ont pratiquement pas changé depuis près de 20 ans. Avec les traitements SOC, les patients ne survivent généralement qu'environ 15-17 mois après le diagnostic, la tumeur réapparaissant environ 6-8 mois après le diagnostic et les patients survivant généralement environ 7-9 mois après la récidive. La survie à cinq ans à partir du diagnostic n'est que d'environ 5 %. Dans l'essai de phase III de DCVax®-L, la survie globale médiane (mOS) des patients atteints de GBM nouvellement diagnostiqués (n=232) était de 19,3 mois à partir de la randomisation (22,4 mois à partir de la chirurgie) avec DCVax-L contre 16,5 mois à partir de la randomisation dans les contrôles (HR=0,80, p=0,002). La survie à 48 mois de la randomisation était de 15,7 % contre 9,9 %, et à 60 mois, de 13 % contre 5,7 %. Pour les GBM récurrents (n=64), la MOS était de 13,2 mois à partir de la rechute vs. 7,8 mois (HR = 0,58, p < 0,001). La survie à 24 et 30 mois après la récidive était de 20,7 % vs 9,6 %, et 11,1 % vs 5,1 %, respectivement. Chez les patients atteints de GBM nouvellement diagnostiqués avec MGMT méthylé, la SMO était de 30,2 mois à partir de la randomisation (33 mois à partir de la chirurgie) avec DCVax-L (n=90) contre 21,3 mois chez les témoins (n=199) (HR=0,74, p=0,027). Du point de vue de la sécurité, sur plus de 2 100 doses de DCVax-L administrées au cours de l'essai de phase III, seuls 5 événements indésirables graves ont été jugés au moins possiblement liés au traitement. Il y a eu 3 cas d'œdème intracrânien, 1 cas de nausée et 1 cas d'infection des ganglions lymphatiques. DCVax-L est une thérapie immunitaire entièrement personnalisée fabriquée à partir des propres cellules immunitaires du patient (cellules dendritiques) et d'antigènes (biomarqueurs) provenant d'un échantillon de la propre tumeur du patient. Un ensemble de doses pour plusieurs années est produit en un seul lot de fabrication, ce qui prend 8 jours. Le produit est ensuite stocké à l'état congelé dans des doses individuelles, et est "disponible en rayon" tout au long du régime de traitement. Les doses sont stockées de manière centralisée et il suffit de les sortir du congélateur pour les remettre au médecin lorsque celui-ci en a besoin pour le prochain traitement du patient. La société travaille actuellement à la préparation des demandes d'approbation réglementaire de DCVax®-L.